临床试验获准实施 干细胞治疗初现曙光

临床试验获准实施 干细胞治疗初现曙光作者：崔洁  吴化清 来源：人民网 2011-9-22 14:46:22
从被发现至今，各国的科学家对干细胞的研究热情丝毫未减。从早期的干细胞调节机制研究到如何获取这类“全能”细胞，再到近些年对其临床应用的各项探索，相关研究推进了干细胞技术的不断进步，也为医疗应用带来了曙光。

胚胎干细胞提取新途径

诱导多能干细胞（iPS细胞）的发现虽平息了“伦理之争”，但其具体性能有待证实。相关研究需从零开始，这使得干细胞的临床应用之路变得漫长。令人欣喜的是，美国细胞高级技术研究所的专家们在2008年发明了获取胚胎干细胞的新方法：在人的受精卵分裂的某个时期，将从中提取的细胞诱导成胚胎干细胞。这不仅避免了对人体胚胎的伤害，还有望利用此前的多项研究进展，加速其临床医疗研究。

与此同时，iPS细胞研究也取得可喜进展。据2010年7月2日出版的《细胞—干细胞》报道：来自美国、日本的三个研究小组分别利用人类血液成功制成iPS细胞。之前人们通常采集皮肤细胞来制作iPS细胞，耗时长达六七十天；新技术从血液采集算起只需要25天，为研究者和患者提供了便利。

最大障碍有望攻克

从人们发现干细胞开始，将这个“万用细胞”应用于疑难杂症治疗的梦想就从未停止过。目前，干细胞技术应用于医疗的最大障碍在于其致瘤性。在实际应用中，要想获取有医疗价值的诱导干细胞，需借助病毒作为“搬运工”，将干细胞形成所需的基因“搬入”细胞内，但是这类 “搬运工”如果执行完“任务”后赖在细胞里不肯出来，或是植入的基因长时间残留在细胞内，都会产生致癌风险。科学家们一直致力于攻克这两大难题，以期进一步推进干细胞的临床应用。

2009年，英国爱丁堡大学和加拿大多伦多大学等机构的研究人员在《自然》杂志网站上报告说，他们发现了一类“靠谱”的“搬运工”，从而实现了不借助病毒、安全地将普通皮肤细胞转化为ｉＰＳ细胞的可能。几天后，美国科学家在《细胞》杂志上发表研究报告说，他们可以将ｉＰＳ细胞中因转化需要而植入的基因在“完成任务”后“扫地出门”，且保证已经形成的干细胞功能正常发挥。这两项重大突破帮助科学家们成功地实现了“过河拆桥”的梦想，将潜在的危险因素清除掉了。

同样，利用胚胎干细胞生成器官或组织进行移植治疗，也潜伏着危险：将其植入人体后，一些尚未分化成相应组织的剩余胚胎干细胞可能会失去控制，进行无序分化，引发恶性肿瘤。近日，美国斯坦福大学医学院的鄂文·威斯曼等研发出一种新方法，在将胚胎干细胞形成的组织细胞植入人体前，使用一种特殊的蛋白质“武器”，将未分化的胚胎干细胞移除，消除了干细胞疗法可能带来的致命副作用。

让瘫痪者站起，使失明者复明

就在2010年10月11日，美国启动了全球首例胚胎干细胞临床试验，用于治疗脊柱损伤。美国杰龙（geron）生物医药公司对外宣布，一名截瘫患者正在接受人体胚胎干细胞治疗试验。杰龙公司首席执行官托马斯·奥卡马在一份声明中表示，“这次临床试验可谓这一领域的里程碑。”

视网膜黄斑变性是发达国家最常见的眼疾之一，仅在美国就有1000万人正遭受不同程度黄斑变性的困扰。该疾病的患者视力逐渐减退甚至失明，又称为渐进式失明。2010年11月，美国食品和药物管理局批准了美国先进细胞技术公司（ACT）利用胚胎干细胞疗法治疗视网膜黄斑变性的临床实验。今年7月，首例以人类胚胎干细胞医治渐进式失明患者的手术正式实施：来自加州大学洛杉矶分校、由史蒂芬·施瓦茨教授领导的研究小组，将5万个细胞植入了患者的病眼内，该患者此前备受黄斑变性失明的折磨。资助该项目的先进细胞技术公司表示，病患“复苏已无大碍”。史蒂芬·施瓦茨亦称：“早期迹象显示，患者在手术过程中适应良好。”

此外，由英国伦敦大学学院教授彼得·科菲主导实施的针对视网膜黄斑变性的首个干细胞人体治疗试验，也已通过英国医药与保健产品管理局许可。

干细胞进入医疗应用的时代悄然开启，让世人看到了“瘫痪者站起，失明者复明”的曙光。