RNA干扰技术投入数十亿美元打水漂

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2011-6-2 15:55:24 来源:医药经济报 作者:王迪  【大 中  小】
几年前,RNA干扰(RNAi)技术令生物学家感到震惊,许多制药公司投身这一领域,希望抓住看似万无一失的新药开发方式。

然而,在投入数十亿美元的资金后,这些药厂逐渐失去对RNAi的开发热情。瑞士制药业巨头罗氏已表示终止利用RNAi开发药物,在这之前的4年里,罗氏在这一领域投入5亿美元。

投入资金削减

作为缩减研发规模的一部分,辉瑞近期撤销一个100名工作人员的研发部门,该部门专门从事RNAi及相关技术的研发工作。雅培也悄悄搁置在RNAi药物的开发工作。

当前,预算费用捉襟见肘的制药公司正进一步缩减研发支出,大药厂失去对RNAi的兴趣伤害到那些专门从事RNAi开发的小公司。Alnylam制药公司被视为这些公司中的佼佼者,去年底,由于诺华不再延长与其合作关系,Alnylam被迫裁减1/4的员工。几家小公司都未能履行它们对投资者作出的在2010年与大药厂建立联盟关系的承诺。

尽管如此,制药业许多高管和科学家表示,这一领域并不是停滞不前。欧洲两家中型制药公司近日签署了小规模交易协议,以探索RNAi药物的开发。虽然没有确切的证据表明,利用RNAi药物可有效治疗疾病,但目前处于临床试验的RNAi药物大约有十几只,比以往任何时候都要多。

上世纪70年代中期,单克隆抗体从发现到长达20多年的发展,这项技术最终转化成为一些畅销药物,如抗癌药物安维汀和风湿性关节炎治疗药物Humira。

在全力介入RNAi领域的制药公司中,默沙东是其中之一,该公司曾以11亿美元的价格收购该领域的先驱SirnaTherapeutics公司。虽然Sachs表示默沙东并没有对其这一领域里作出的投资感到不快,但一个不争的事实是,到目前为止,公司还没有开发出一只处于临床试验之中的RNAi药物,它更多将这项技术应用于基础生物学研究。

成功指日可待?

对RNAi的兴趣正在减弱的一个原因就是,替代性产品大增。大多数药物通过抑制人体内的一种蛋白质的活动而产生治疗作用。一些蛋白质凭借它们所处的位置或具有的结构,并不那么容易被抑制,据说它们是“无药可及的”。

RNAi的希望在于,它能够令基因失去活力,从而防止那些病变的蛋白质从一开始就产生。由此,所有蛋白质都将变得“有药可及”。

罗氏公司的Stein表示,罗氏曾经认为,它将可以利用RNAi来抑制一种名为Mdm2的蛋白质的生成,Mdm2附着在一种抗肿瘤蛋白质P53上,并促使P53失效。但是,罗氏现在认为,它将开发出一种常规药物,这种药物将防止Mdm2附着在P53上。

另一个例子是一种名为PCSK9的蛋白质。产生某种基因变异(这种变异将使得PCSK9失去作用)的人胆固醇水平很低,发生心脏病发作的危险性也降低。为此,制药公司都期盼着设计出相应的药物,来抑制PCSK9的活动。

辉瑞、安进和Regeneron制药公司却在争先恐后利用单克隆抗体展开临床试验工作,这是一项相对传统的技术。与此同时,Alnylam公司在今年晚些时候之前将不会启动它的RNAi试验工作。

RNAi面临的挑战将来自反义技术,这是另一项利用RNA压制基因的技术。该技术带来已有20多年的影响,但没有取得太大成功。过去两年来,大药厂更多地利用平淡无奇的反义技术(而不是更火、更强大的RNAi)开发药物。

这对RNAi来说也是一个希望的迹象。如果反义技术最终将获得成功,对RNAi来说,成功也许只是时间问题。

Alnylam公司首席执行官JohnMaraganore表示,许多人认为RNAi进入了寒冬时节,“我认为,春天已经不远”。


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