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Science转化医学：干细胞移植为不治之症带来希望
肌萎缩侧索硬化症ALS是一种致命的不治之症，ALS患者脊髓中的神经细胞逐步死亡，会最终剥夺患者的行动能力甚至呼吸能力。包括桑福德-伯纳姆医学研究所、布莱根女子医院、麻省大学医学院在内的多家研究机构进行了小鼠实验，检验神经干细胞移植治疗ALS的潜力。他们进行的十一项独立研究显示，将神经干细胞移植到ALS小鼠模型的脊髓中能够延缓疾病的发生和进程，研究中小鼠的运动功能得到了明显改善，存活期也显著延长。令人惊讶的是，这些移植的神经干细胞并未替换退化的神经细胞，而是帮助生成保护性因子来保持小鼠神经细胞的健康和功能。同时，神经干细胞移植还能够减少小鼠体内患病细胞的数量并抑制炎症。这项研究于十二月十九日发表在Science Translational Medicine杂志上，展示了神经干细胞治疗ALS及其他神经系统疾病的潜力。
“我们相信，将神经干细胞小心移植入关键区域(如呼吸控制中心)可以进入临床试验，”文章资深作者，桑福德-伯纳姆医学研究所干细胞与再生生物学项目主任Evan Y. Snyder博士说。
神经干细胞
神经干细胞是所有大脑细胞的前体，它们能够自我更新，生成更多神经干细胞，以及分化为神经细胞或其他脑细胞。神经干细胞可以拯救出现故障的神经细胞，也可以保护并再生脑部组织。不过在此之前，人们还没有在成熟的ALS模型中对神经干细胞进行广泛研究。
日前，11项独立研究表明神经干细胞移植能够减轻ALS症状和疾病进程。研究人员发现，这种细胞疗法改善了小鼠的运动机能和呼吸功能，延缓了疾病的进程。更重要的是，接受治疗的ALS小鼠有25%存活了一年甚至更久，存活期约比未治疗小鼠长三到四倍。
出乎意料的作用
研究人员指出，神经干细胞移植对ALS小鼠的治疗作用并非来源于其细胞替换的潜力，移植的神经干细胞没有形成神经细胞来弥补ALS小鼠脊髓中的细胞损失。这一治疗方法的最大影响来自于神经干细胞的其他活性。研究显示，神经干细胞能够生产保护性分子，并能促使小鼠本身细胞也产生保护性分子，这些因子使宿主神经细胞免遭进一步破坏。
此外，研究显示移植的正常神经干细胞可能改变了小鼠本身患病细胞的命运，减少了宿主脊髓中患病细胞的数量，并抑制了炎症。
“神经干细胞移植的作用出人意料，这些干细胞改善了宿主体内的环境并保护受到威胁的神经细胞，”Snyder说。“认识到这一点很重要，因为目前我们认为绝大多数疾病的病因和症状都是多层面的，不局限于某一种细胞类型或者出故障的细胞过程。我们相信干细胞移植的多层面作用将有助于治疗这类疾病。”
