胆固醇新药取得临床优秀结果,显著降低LDL-C

2016-10-19 13:45 来源: 药明康德
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  今天,The Medicines Company生物制药公司宣布,其正在进行的ORION-1临床试验取得中期优秀结果。在该研究中501名患者接受了领域类首个(first-in-class)PCSK9合成抑制剂——高胆固醇血症新药PCSK9si,中期数据分析证实患者们在90天随访后仍显示出显着且持久的LDL-C水平降低。而且,PCSK9si耐受性良好,无严重不良反应。

  PCSK9si是一种在研前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶 kexin 9型(PCSK9)的合成抑制剂,正在被开发用于治疗高胆固醇血症。PCSK9是经遗传学验证了的针对LDL受体代谢的蛋白质调节剂,PCSK9si通过RNA干扰的作用机制可抑制肝脏中PCSK9合成(来自合作公司Alnylam Pharmaceuticals的Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc-siRNA技术),进而有效调控高胆固醇。

▲PCSK9si通过RNA干扰起作用(图片来源:Alnylam Pharmaceuticals官网)

  上述临床试验ORION-1是安慰剂对照、双盲、随机的2期研究,在总共501名动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)患者或ASCVD风险患者(例如糖尿病和家族性高胆固醇血症患者)中单次或多次皮下注射PCSK9si。试验比较了不同剂量PCSK9si的作用,并评估了每年给药不超过两次、三次或四次的可能性。详细的数据将在2016年11月15日召开的美国心脏协会会议上得以公布,将包括所有501名患者的90天随访和多达200名患者的180天随访的初步分析结果。

▲ORION-1临床试验的状态(图片来源:ClinicalTrials.gov)

  The Medicines Company的首席执行官Clive Meanwell博士说道:“ORION-1试验90天随访的有效性和安全性数据非常令人鼓舞,这些结果的强度和一致性是建立在之前PCSK9si的1期临床研究的基础之上。这些令人信服的中期数据证实,PCSK9si的高度有效性和巨大潜力。”

▲The Medicines Company公司的在研产品线(图片来源:The Medicines Company官网)

  The Medicines Company的副总裁兼全球医疗总监David Kallend先生也补充说:“ORION-1 90天随访的中期分析结果再次证明了PCSK9si可稳定降低LDL-C的持久性,以及令人印象深刻的安全性和耐受性。这些结果验证了每年3次,并且潜在的每年2次的低剂量皮下给药方案,我们认为这是一种可以治疗高胆固醇血症患者的强有效方法。”

本文来源: 药明康德    
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