今天赛尔基因宣布其口服RNA药物mongersen（GED0301）在一个克罗恩症临床1b试验中显示疗效。这个临床试验中有63名中重度克罗恩患者参与，三组病人使用每日160毫克mongersen（12周mongersen，8周mongersen+4周安慰剂，4周mongersen+8周安慰剂）。12周时37%患者通过内窥镜观察显示至少改善25%，48%患者显示病情消退，但各组没有差别。投资者对此消息反应不一致，赛尔基因股票上扬~1%。
克罗恩症是一种消化道炎症，相对罕见，美国每年新增病人3-4万，现在主要使用注射免疫抑制药物。但有1/3病人对现有药物不响应，注射药物也有使用障碍，所以新型口服药物无论从治疗无应答病人还是应答病人使用方便性角度都有需求。除了mongersen，以辉瑞JAK1/3双抑制剂为代表的口服小分子药物也正在进入这个疾病领域。