大多数有着很大治疗效果的医疗干预来自小型研究
根据文章的背景资料:“在医疗服务中,大多数有效的治疗干预所给予病人的是温和、渐进性的裨益。当观察到很大的治疗效果时,了解这些结果是否可靠以及在什么样的实验结果中常常会观察到这种效果是很重要的。…某些大的治疗效果可能代表的是完全虚假的观察。看上去有着很大治疗效果的研究的反复出现的频度是未知的。”
巴西圣保罗奥斯瓦尔多•克鲁兹德国医院卫生技术评估单位的Tiago V. Pereira, Ph.D.及其同事开展了一项研究,旨在对在某临床试验中首次记录的,有着非常大治疗效果的医疗干预的频度和特征进行评估。为了这项研究,研究人员用了科克伦系统评价数据库(CDSR)的资料并对有着非常大疗效的试验的治疗类型和结果进行了评估,检查了有很大疗效的试验由其它有着相同题目的试验进行跟踪的频率,以及这些效果与相应的荟萃分析中的效果进行比较的情况。
在可获得的3545则综述中,有3082则对8万5002幅森林图(用来阐明在多个研究中的治疗效果的相对强度的一种图形显示)提供了可用的资讯。总体而言,在组A这一首次发表的试验中,有8239幅森林图(9.7%)有着一个名义上的具有显著统计意义的非常大的疗效;有5158幅森林图(6.1%)仅在组B这一在首次发表的试验之后具有名义上的有显著统计意义的非常大的疗效;在没有进行试验的组C 中有7万1605幅森林图(84.2%)有着显著的非常大的疗效。
具有非常大疗效的题目比其它的题目较少可能会论述死亡率。在整个的CDSR中,只有一种对死亡率有着很大有益疗效的干预且人们对其证据的质量没有重大的担心(这是一个对新生儿中的有着严重呼吸衰竭者进行体外氧合的试验)。
研究人员写道:“…这一经验评估表明,在单一试验中常常会遇到非常大疗效的估计。相反,受到大量证据广泛支持的真正的非常大的疗效在医学中看来是罕见的,而很大的降低死亡率的裨益则几乎完全不存在。随着更多证据的积累,人们可能仍然需要谨慎,特别是如果有对累积试验进行反复测试时。当证据仍然还太早及没有说服力时,病人、临床医生、研究人员、监管机构及业界在评估非常大的治疗效果时应该考虑到这种情况。”