泡泡男孩David与抗癌明星Emily的故事
今天讲的是两个小朋友的故事——David & Emily。他们都曾身患重疾，分别是罕见病重症综合性免疫缺陷（SCID）和急性淋巴细胞白血病（ALL），并且都使用了领域内最前沿的治疗方案：不完全匹配的骨髓移植和CAR-T免疫疗法，受到了许多民众关注，可谓是两个疾病领域内的“童星”。
尽管David在手术后因为病毒引起的癌症不幸去世，但他的案例极大的推动了美国对该疾病的研究；而Emily的免疫治疗则取得了成功，今年她已经4-Years Cancer Free了！
David是个70后，他过世的时候还不满13周岁，出生时就患有SCID，身体无法制造B细胞和T细胞，由于这两种细胞都是免疫系统对疾病产生反应的重要成分，所以只要轻微感染就会生病。
David生活的泡泡
六岁时，NASA特地为David设计了泡泡服装，他得以第一次与外面的世界接触
David的哥哥因为SCID离世，David有一半的几率会患上SCID，他出生20秒后即被安置在塑料隔离泡泡里，与各种病原体相隔离，经过检查后还是不幸患有此病。后来NASA工程师特地为他设计了污染隔离中心，当然也是泡泡，故而大家都称呼David为泡泡男孩，一档电视节目专门跟踪报道（The Boy in the Plastic Bubble），也因为David，SCID和其他罕见病才逐渐被世人了解和重视。
SCID的基因疗法
David虽然去世，但他的生命为医疗科学提供了宝贵的价值。人们努力战胜SCID的脚步并没有停止：
亲属间HLA(人类白血球抗原)相合的干细胞移植技术成熟；非亲属间HLA相合的干细胞移植或亲属间HLA不相合的干细胞移植也可以实现，则须特别注意术前准备工作及术后排斥GVHD的问题。
1990年，NIH实现了世界上第一例成功的基因疗法案例，治疗了一个与SCID患有相似疾病（adenosine deaminase,腺苷脱氨酶缺乏症，ADA-SCID）的小女孩Ashanthi de Silva，通过基因疗法，Silva的免疫系统功能恢复到正常人的40%。
2000年，英国和法国的研究团队尝试直接修复儿童骨髓中的SCID突变，一旦成功，患者就能获得永久性修复。并使用此手段治疗了25名SCID儿童。
目前，SCID的患病婴儿中75%-90%以上都可以存活。
德州儿童医院过敏与免疫中心在他去世后不久成立了致力于免疫缺陷疾病的研究、诊断与治疗的David中心。
Emily增强了大众对免疫治疗的信心
在免疫疗法诞生前，对付癌症主要靠：手术、化疗、放疗的联合或者交替使用。手术对付良性肿瘤还好，对付已经转移的恶性肿瘤则很可能切不干净要随时做好肿瘤复发的心理准备，而放化疗都是“你死我亡”的存在，癌细胞杀了不少，患者自身机能也受到了损害。免疫治疗的出现，似乎可以改变这种状况，而Emily Whitehead成功治愈的奇迹，使免疫治疗收获了不少人心。
当时，Emily Whitehead 的父母抱着死马当活马医的态度找到了细胞治疗领域大牛Carl June，彼时June刚发表了重量级的研究，4-1BB CAR 细胞针对 3 例白血病患者开展的临床试验取得了巨大的反响。
June 给Emily使用了CAR-T疗法，这种方法虽然在实体癌组织上的进展不尽人意，却在血癌和淋巴癌上的治疗效果非常好。CAR-T疗法全称是嵌合型抗原受体转基因T细胞（Chimeric Antigen Receptor T-Cell， CAR-T）免疫治疗方法，可以特异性地识别肿瘤相关抗原，最终达到治愈肿瘤的目的。
CAR-T的不完美
CAR-T疗法有一个巨大的临床风险：细胞因子释放综合征，俗称为细胞因子风暴。因为T细胞在杀死比如细菌病毒等其它细胞时会释放很多细胞因子，激活更多的免疫细胞来一起对抗这些病原体，然而这临床上就是炎症反应。
由于CAR-T杀癌细胞实在是太快太有效了，于是在瞬间在局部产生超大量的细胞因子，引起惊人的免疫反应。比如Emily 在治疗后，体内大量的 T 细胞分泌了超量的白介素 6，直接令她处于危险境地，好在医生及时使用了白介素 6 抑制剂，把 Emily成功拉了回来，并幸福成长到现在。所以CAR-T疗法的重中之重是严密监护病人的身体反应。
David和Emily，尽管结局有所不同，但都对医学的进步做出了巨大的贡献，现在临床上对各种罕见病和免疫治疗的经验已经丰富了很多，希望未来更多的患者能够健康的生存下去。
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