siRNA到靶细胞的有效而精确的传递,对于成功的基因治疗来说,是至关重要的。 虽然新型纳米材料可增强传递效率,但是,对于精确的基因传递来说,克服非特异性的吸附和脱靶效应,仍然还是一个挑战。 11月24日,在Nature子刊《Nature Communications》在线发表的一项研究中,来自南京大学“长江学者”特聘教授鞠熀先带领的研究小组,设计了一种“双重锁和钥匙”系统,来执行细胞亚型特异性识别和siRNA传递。延伸阅读:我国科学家研制出靶向Her2阳性乳腺癌导入小分子干扰RNA的新方法。

  基因干扰技术通过在哺乳动物细胞中传递小干扰RNA(siRNA)选择性地沉默基因表达,并抑制蛋白质转录,正在成为一种有前景的方法,用于精确治疗人类疾病,包括癌症和代谢、神经变性和感染性疾病。实现RNA干扰(RNAi)治疗广泛的临床应用的关键一个挑战,是其传递特异性。可取的细胞特异性和有效的传递系统以改善选择性细胞摄取,可降低siRNA的总剂量,并避免非特异性的吸附,以及使非靶细胞中的脱靶沉默最小化。