RNAi药物开发屡受挫

　　在RNAi药物开发中，以“功能性治愈乙肝”为名的Arrowhead（$ARWR）一直在和RNAi专家Alnylam公司（$ALNY）进行竞争，争取开发出首个RNAi药物。

　　10月初，Alnylam宣布叫停revusiran一个叫做ENDEAVOUR的三期临床开发。在这个206位转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌损伤病人参与的临床试验中有18位病人死亡，中期分析显示用药组死亡人数偏多，疗效也不显著。投资者担心其整个RNAi技术平台可能有问题，Alnylam股票当日被腰斩。

　　2个“功能性治愈乙肝”药物被叫停

　　11月30日，Arrowhead宣布：停止正处于临床研究阶段候选乙肝药物ARC-520，ARC-521以及抗α-1抗胰蛋白酶缺乏的ARC-AAT（可导致肝硬化或癌症的罕见遗传性疾病）。

　　ARC-520是一种基于RNA干扰（RNAi）用于治疗慢性B型肝炎（乙肝）的药物，具有功能性治愈乙肝的潜力；ARC-521是ARC520的补充，作用于HBV cccDNA和整合病毒DNA的信使RNA转录过程，适用于较低HBV cccDNA水平的慢性乙肝患者。