遗传发育所等成功建立肌萎缩侧索硬化症转基因猪模型
肌萎缩侧索硬化症(ALS，Amyotrophic lateral sclerosis)，俗称渐冻人症，是一种渐进和致命的神经退行性疾病。起因是中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退化所致。ALS病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传送讯息到肌肉，导致肌肉逐渐萎缩，最后神经系统完全丧失控制随意运动的能力，导致病人瘫痪。著名物理学家霍金即患有此病。目前ALS尚未有完全治愈的药物，又因其病程发展迅速，使患者丧失了最基本的生活能力，给病人带来了极大的痛苦，给家庭和社会都带来沉重的负担。
中国科学院遗传与发育生物学研究所联合其他科研单位通过在猪体内导入家族性ALS的突变型人SOD1基因，用体细胞核移植的方法成功制备了猪的ALS疾病模型。研究发现转基因猪出现了运动神经元损失、下肢肌肉萎缩的症状。同时行为学测试可以发现转基因猪随着年岁增长其运动能力显著下降，较好模拟了人类 ALS患者的典型症状。该模型为揭示ALS疾病机理和开发治疗药物提供了新的动物模式。
该研究的主要发起与参与者是中科院广州生物医药与健康研究院教授赖良学、遗传发育所教授李晓江、澳大利亚蒙纳什大学教授肖志成和南方医科大学教授姜晓丹。遗传发育所李晓江组的博士研究生王国昊作为共同第一作者参与了此工作。相关论文已于2014年2月28日在线发表在Cell Research上。
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