2016年10月19日讯 /生物谷BIOON/ --最近生物医药公司Medicines宣布公司开发的新型PCSK9抑制剂药物PCSK9si临床II期研究取得了积极进展。受此消息影响，公司股价应声上扬6%。该药物是用于治疗高胆固醇血症。随着如今人们生活水平的提高，血脂过高已经成为困扰人类健康的一大问题。此前安进公司开发的全球首个PCSK9药物Repatha于今年七月份获得了FDA的批准。不过，与Repatha需要每月给药的频率不同，Medicines公司的新产品的给药频率将达到一年三次甚至两次，这无疑是一个巨大进步。
与目前市面上抗PCSK9单克隆抗体药物不同的是，该药物并不针对悬着血液中存在的PCSK9蛋白而是被设计用于靶向肝脏进而抑制PCSK9的合成。Medicines公司于2013年与Alnylam医药公司达成合作协议共同开发这一药物。公司高层 David Kallend表示在目前90天的随访试验中，该药物能够持续敲除PCSK9的表达并控制患者血液中LDL-C处于合理范围。另一方面，此次临床研究也证明了该药物的安全性和生物相容性。