治疗儿童罕见病新药雅美罗提前4年获批上市

2016-11-30 13:50 来源: 科学网
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全身型幼年特发性关节炎(sJIA)是一种自身免疫性疾病,是幼年特发性关节炎(JIA)中最严重的一种亚型,严重影响儿童的生长发育,致残率和死亡率都很高。sJIA一般在16岁前发病,发病高峰集中在5-7岁,其发病率约为万分之一。参照国际标准,属于罕见病,我国目前约有15000名sJIA患儿。

11月29日,上海罗氏制药有限公司宣布,根据国家食品药品监督管理总局药品审评中新的技术审评结果,罗氏集团旗下治疗关节炎的生物制剂雅美罗又有一个新的适应症“全身型幼年特发性关节炎”获得免三期临床试验优先批准。雅美罗由此成为了中国目前首个获批用于治疗sJIA的生物制剂。

此次雅美罗sJIA适应症能够获得国家食品药品监督管理总局的优先审评程序,并免除中国III期注册临床研究,是国家食品药品监督管理总局针对儿童用药严重缺乏,积极配合国家现行政策,鼓励增加儿童用药品种的成果。在国家、政府、医生及企业的各方努力下,将为中国sJIA患儿带来福音。

中国医师协会儿科风湿免疫学委员会副主委、深圳儿童医院李永柏教授表示:“此次国家食药监总局对sJIA药品的免三期临床试验优先审批,让雅美罗sJIA新适应症上市至少提前了4年。这个决策切实考虑到了患者和医生的迫切需求,彰显了我国药品审批流程的巨大进步,也让我们对国家医药卫生体制的改革更加充满信心。