美国新药定义的文学性 | 走进FDA
上班第一周，我在部门领取了工作电脑（FDA给所有工作人员每人配备有一台“戴尔”笔记本电脑，正式人员每人还配有一部“黑莓”手机）。
由于FDA人员规模越来越大，现有工位难以满足需要，因此原来每人一间的独立办公室，除管理岗位外，FDA鼓励其他岗位的员工实行办公室分享制，即2人或多人分享同一间办公室。
FDA大门及班车
这样一来，原本狭小的办公室就会显得比较拥挤，因此，FDA又鼓励大家每周可在家办公2天。呵呵，估计国内不少童鞋看到这里，心里乐开了花。是的，FDA规定每周5天的工作日你可以有2天时间勿需去单位上班。
办公楼走廊一隅
FDA之所以可以这样做的前提在于：一是办公系统信息化建设非常发达，远程登录和在FDA登录后的系统工作界面完全一样，只不过远程登录系统会通过比较安全的VPN去实现；其次，各种会议并不会因为你不在现场就受到影响，现场会议可以通过电视电话网络系统与你连线；第三，FDA实行弹性工作制，上下班时间没有严格的朝九晚五规定，具体工作时间可以根据自己个人实际情况进行调整。而且工作时限也不是FDA绩效考核关注的重点，审评岗位只要严格按照审评计划的时限完成自己应该完成的工作就行了。
另外，正式人员配备的“黑莓”手机主要用来接收单位信息，收发电子邮件，因此，无论你在哪里，FDA都会和你保持联系。
FDA因为工位不够，在每层楼的走廊尽头都设有十几个开放式工位（Hotel Site）。由于访问学者和实习生是作为FDA的临时人员没有固定工位，因此，大家都是在开放式工位上办公。
随着临时人员的增加，有限的开放式工位也成为一种“稀缺资源”，大家也纷纷仿效国内高校常见的一幕开始在这些工位上放上个人物品以“宣示主权”。（未完待续）
美国新药定义的文学性
美国药品监管相关法规体系分为三个层级，法律（Law）、规章（Regulations）和政策及程序手册（Manual of Policies & Procedures, MAPPs）以及指导原则（Guidance）。
1.法律和案例法（Legislation and Case Law）
联邦法律（Federal Statutory Laws）由国会起草并通过，经总统签字生效后即为法律。联邦案例法（Federal Case Law）是指经联邦司法部门裁定，对法律本义有新的解释，并被引申为此类情况的先例。法律和案例法是FDA履行监管职能的基础。
2.《联邦法规汇编》（Code of Federal Regulation, CFR）
《联邦法规汇编》是由行政部门和联邦政府机构对部门规章进行编撰整理，并发表在“联邦公报”（the Federal Register）上的一般性和永久性规定。CFR标题为21篇这部分规章内容由FDA负责（Title 21: Food & Drugs），CFR的每篇或每卷一般每年都会被修订一次。
通常每年的4月1日会提出对CFR 21篇部分的内容修订，整个修订工作会持续数个月。21 CFR确定了FDA应该如何开展新药审查的过程、程序和决策。
3.政策及程序手册（Manual of Policies and Procedures, MAPPs）和指导原则（Guidance）
CFR虽然规定了新药审查的基本工作要求，但它并没有就具体的工作程序进行规定。FDA CDER通过制订MAPPs和指导原则来就一些工作的具体细节进行规定，并以此指导FDA的工作人员和监管对象。
MAPPs是由CDER自己负责管理并对中心政策、职责义务和日常工作程序进行规定，主要是指导FDA内部工作人员的操作手册。指导原则是CDER用来解释一些政策或监管问题的文件，主要是针对药品研发人员和FDA工作人员如何开展药品研究和评价的指导性文件。指导原则没有法律约束力，它只代表CDER目前对这个问题的看法。
美国药品和新药的定义
《联邦食品、药品、化妆品法案》（Federal Food, Drug，and Cosmetic Act, FD&C Act）SEC.201.（g）（1）对药品的定义是：（A）已收录在美国药典（United States Pharmacopoeia，USP）、美国顺势疗法药典（Homoeopathic Pharmacopoeia of the United States，HPUS）、或国家处方集（National Formulary，NF）及其增补内容中；和（B）用于诊断、治愈、缓解、治疗、预防人类疾病或其他动物疾病；和（C）试图影响人体或其他动物的结构和功能，食品除外；和（D）作为符合（A）款、（B）款或（C）款描述的一个组分。根据403(r)(1)(B) 和403(r)(3) ，或sections 403(r)(1)(B) 和403(r)(5)(D)，食品或膳食补充剂（dietary supplement）所宣称的内容应符合section 403(r)的要求，因其标签内容的要求故不能单独成为药品。
根据section 403(r)(6)的要求，食品、膳食成分（dietary ingredient）或膳食补充剂的标签必须是真实的不能有误导宣传，因此其标签内容决定了食品、膳食成分或膳食补充剂不符合上述（C）款的条件，故不能作为药品。
FD&C Act SEC.201.（p）对新药的定义是：⑴任何未被充分认识，需要凭借专家的科学知识和经验去评价其安全性和有效性，并在处方条件下以及标签推荐或建议下使用才能保证其安全性和有效性的药品（新兽药或含有新兽药的动物饲料除外）。
除此以外，作为对1906年6月30日颁布的《食品药品法案》（the Food and Drugs Act）的修正案，先于本法颁布实施（1938年6月25日施行）的药品如不符合201（p）（1）款情形的药品是不被认可为“新药”，如果当时它的标签包含有关使用条件的相同表述。或⑵那些基于研究结果决定其安全性、有效性，并有严格使用指证且被认可的药品（新兽药或含有新兽药的动物饲料除外），但是除了研究证实的以外，在该适应症下不应使用未被证实的剂量和疗程。
美国药品注册分类
1. 研究性新药（Investigational New Drug，IND）
“研究性新药”（Investigational New Drug, IND）一般是指尚未经过审批、正在进行各阶段临床研究的新药。
IND主要反映FDA如何对在美国开展临床试验进行监管。IND申报后，FDA主要审查新药的安全性问题，并规定在30天之内答复申请人是否准予临床试验。若申请人在30天内没有得到FDA的任何答复，申请人便可自行开展临床试验。
由于新药的临床研究是一个漫长阶段，有些可持续几年至十几年不等，在这期间，随着各种信息的积累，如果临床试验方案需要变更，申请人应及时与FDA沟通。
此外，申请人还可以根据试验情况主动中止临床研究，FDA也可依据受试新药的安全性或申请人违规等原因终止临床研究，并给予申请人修改试验方案或申述的机会和权力。
如果申请人在申请IND后的两年内都没有按计划进行临床研究，或该IND的临床试验被中止叫停超过一年，FDA便会将此 IND列为“失活状态”（Inactive Status）。一旦IND被置于“失活状态”，所有临床研究者都必须被通知到，并按照21CFR 312.30的要求将临床研究用药品退还给申请人或立即销毁。
①商业性IND（Commercial IND）
商业性IND是指为申请新药上市目的而申请开展的全新临床试验。IND的申请人通常与企业进行合作。商业性IND里面有一种情况叫作“探索性IND”（Exploratory IND）或“筛查性IND”（Screening IND），作为递交的第一个申报文件以支持对新药开展最早的1期临床研究。
②非商业性IND（Non-Commercial IND）
非商业性IND是由医生自行开展的研究，该研究旨在研究药品对特定人群的疗效或为无药可治的患者提供未经批准的药物治疗。非商业性IND包括有研究性IND（Investigator IND/Research IND）。
《联邦法律汇编》第21篇章分册
2. 新药申请（New Drug Application，NDA）/生物制剂上市许可申请（Biologics License Applications，BLA）
如果申请人认为临床试验结果支持新药的安全性和有效性便可向FDA递交NDA申请或者BLA申请。FDA一般需要6~10个月时间完成审查以决定该药能否在美国上市。
FDA根据药品的治疗特性，在审查程序上分为“标准审查（Standard Review，SR）”和“优先审查（Priority Review，PR）”两类。对“能够在治疗、诊断或疾病预防上比已上市药品有显著改进的新药”，FDA根据《政策和程序手册》（Manual of Policies and Procedures，MAPPs）相关规定可采取“优先审查”（Priority Review），评审时间由标准审查的10个月缩短为6个月。
对那些用于严重威胁或危及生命的药品，FDA还可以实施加快批准（Accelerated Approval），即FDA允许在确切的治疗效益证据未全部收集到之前以替代终点指标的获益来批准新药申请。
此外，FDA还通过快速通道（Fast Track）来鼓励药物创新和加快审查用于治疗严重或威胁生命疾病或尚未满足临床治疗需求的新药，例如艾滋病、阿尔兹海默病、心衰、肿瘤、癫痫、抑郁症和糖尿病等。
FDA要求申请快速通道的药品，必须显示出比现有治疗有明显的优势，例如对这类严重疾病有明显疗效或能显著改善治疗结局；在有效治疗的同时避免了药物严重副作用；提高了对严重疾病的早期诊断并因此改善了结局；降低了药物治疗的常见毒性，减少因药物毒性中断治疗的可能性，提高用药依从性；能满足新兴的或预期的公共卫生需要。一旦符合快速通道（Fast Track）的药品，FDA必须在60天内做出决策，申请人可以享受到以下政策服务：
•可以更频繁地与FDA开会讨论药品研发计划；
•可以更频繁地给FDA信件往来；
•加快批准（Accelerated Approval）；
•滚动审评（Rolling Review）；
•解决争议。
NDA不仅是针对新化学分子而言，符合以下情况均可向FDA提出NDA 申请：
•新化学实体（NCE）；
•原批准药品相同化学成分的新盐基、新酯基；
•原批准药品的新配方组成；
•原批准药品的新适应症（包括处方药转非处方药使用）；
•新剂型、新给药途径、新规格（单位含量）；
•两种以上原批准药品的新组合。
《食品药品化妆品法案》（the FD&C Act）505（a）规定任何人不得跨州贸易引进、流通任何新药，除非新药申请按照505（b）或（j）获得批准。
①505(b)(1) of the FD&C Act
•该新药活性成分之前从未被批准过；
•有充分数据支持
（A）具有完整的支持其拟定用途的安全性和有效性数据
（B）完整列出该药各种成分
（C）详细说明该药化合物
（D）完整描述所用的方法和设备以及采取的控制、生产、加工、和包装等工艺措施
（E）要求提供药品样品和药品成分的情况
（F）用于指导该药使用的标签样稿
（G）21 CFR 355c项下要求的任何其他评价内容
505(b)(1)主要适用于新分子实体化合物（New Molecule Entity，NME）。
②505(b)(2) of the FD&C Act
•此类新药申请至少有部分数据不是依靠申请人自身；
•必须提供以下信息
——具有支持其拟定用途的安全性和有效性数据。但是没必要完成所有的研究，允许利用公开文献，已获批准产品的安全性和有效性结果，无权参考的他人研究。
——生产方法能够充分保证药品特性（identity）、规格（strength）、质量和纯度
——标签内容恰当并含有必要信息
505(b)(2)主要适用于新适应症、新剂型、改盐、改工艺、改规格、改变给药途径或给药方案、含有已批准活性成分的新复方、新的生产制造商。
3. 简化新药申请（Abbreviated New Drug Application，ANDA）——505(j) of the FD&C Act
•申请仿制已上市药品；
•基于FDA之前批准的参比制剂目录（Reference Listed Drug，RLD，又称为橙皮书）中的药品安全性和有效性结果；
•必须提供以下信息以确保仿制产品与参考目录中的被仿产品是一致的
——活性成分（Active ingredient）
——规格（Strength）
——剂型（Dosage form）
——给药途径（Route of administration）
——适应症（Conditions of use）
•必须证明仿制药与参比制剂生物等效
编辑与作者的讨论
问：在上一篇“走进FDA”系列中，您强调美国是一个法治国家，在FDA 监管领域有超过200 部法律构成了这个世界上最复杂也是最有效的监管体系以保护公众健康和消费者。这一篇您开篇提出了美国药品监管由法律（Law）、规章（Regulations）和政策及程序手册（Manual of Policies & Procedures, MAPPs）以及指导原则（Guidance）构成。
这三个层面分别发挥怎样的作用？哪些是保障公众安全，哪些促进公众健康？您觉得我国药品监管顶层设计上最需要明确的是什么部分？
图左：唐健元FDA工作证件；右为联邦食品、药品和化妆品法案。
唐健元：其实美国食药法规的三个层面反映的是立法机构的不同，法律由国会立法，规章由FDA制定，MAPP和指导原则由FDA下面的各大中心自己制定。
保障产品安全在FDA的各种法律法规文件里面都有体现，毕竟，FDA百年历程中，三个重要里程碑事件（1906年的《食品药品纯净法案》、1938年的《食品、药品、化妆品法案》和1962年的《基弗褔-哈里斯修正案》）都是因为各种安全性事件的发生，才触动整个社会和立法机构加快了法制建设，因此，在FDA的监管理念中，安全始终是摆在第一位。
但是自上个世纪80年代之后，科学技术的突破促进了生物医药的快速发展，然而当时的FDA却成为药品可及性的瓶颈障碍，同时FDA又被曝出一些腐败丑闻，面临着制药行业、科学界和社会公众的质疑。
正是在这种背景下，美国国会陆续出台了一些法案促使FDA进行机构改革并探索调整监管策略，如《孤儿药法案》、《药品价格竞争和ZL期恢复法案》、《食品药品监督管理局法案》、《使用者付费法案》、《最佳儿童药法案》、《食品药品监督管理局现代化法案》、《儿童研究公平法案》和《食品药品监督管理局安全及创新法案》等。
2004年，FDA对外正式发布《创新还是停滞？——新医疗产品的机遇和挑战》，该报告主要调查了导致治疗产品成功的关键路径（Critical Path），以及FDA在从实验室到生产再到最终使用的这个过程中应该如何与研制方和申请人合作，使医学突破尽可能快地提供给那些有需要的人。
总结一下，就美国食品药品监管的法律法规体系来说，应该说所有的监管法律都关注和强调产品的安全性，但随着科学技术的进步、产业的发展和监管政治的需要，后续出台的法律法规文件开始重视和关注“如何促进公众健康”。
具体体现在提高审评效率、加强沟通交流、改变审批策略、提供研发申报的指导服务等方面，旨在鼓励创新、解决用药可及性和保证用药公平性。
从对美国法规框架体系的学习中，个人理解我国药品监管在顶层设计方面最需要明确的是监管机构的职责、框架设置和法律授权，因为目前我们已经看到了从中央到地方监管机构改革并不一致的情况，有的地方监管机构不是在强化和统一监管权威而是在弱化和分散监管权威。
另外，从我国食品药品监管机构近三十年的发展历史中，我们也看到了不同时期监管机构发展过程中的曲折坎坷。
所以，我很同意国家食药总局毕井泉局长的观点——“没有强大的监管就不会造就强大的产业”。
其实，对于任何一个执法机构而言，都应该首先在机构设置上保证它的独立性并不断强化其监管权威。因此，从某种程度上说，只有监管机构建设到位了，我们的产品才能让老百姓放心。
问：读了您第二篇文章，里面概念很多，有些沉闷。在您写这部分的时候，为什么没有搜集一些有意思的案例？比如您提到，作为对1906年6月30日颁布的《食品药品法案》的修正案，先于本法颁布实施（1938年6月25日施行）的药品不被认为是“新药”，如果当时它的标签包含有关使用条件的相同表述。
如果我们有当年的报纸，1938年不被认为是新药的那些药品现在还在美国市场上流通么？您在上一篇文章中介绍，《基福弗‐哈里斯药品修正案》修改了原60天内FDA未提出反对，药品便可以自行上市的旧规定。那么，1938年之前的那些“老药”后来有没有去补做临床试验？
唐健元：这部分更多地想给大家呈现美国的药品注册分类，如果谈案例实际上可以回到第一篇的报道。我们知道1906年《食品药品纯净法案》开启了FDA监管的时代，在此之前，食品药品是没有监管的。
《食品药品纯净法案》规定药品只要符合《美国药典》和《国家处方集》规格和纯度的要求即可上市，它解决的是当时药品掺假和伪标问题。到了1938年，“磺胺酏剂事件”发生后，《食品、药品、化妆品法案》的实施首次强调了药品上市前需要向FDA提供材料证明其安全性，FDA有60天时间审查材料做出批准上市或拒绝上市的决定。
这也是监管部门自成立以来，首次对药品上市前进行审查，履行“药品安全、保护公众”的职责。1962年，“沙利度胺事件”的发生，催生了《基弗褔-哈里斯修正案》的出台，这是FDA自1938年以来，首次对药品上市既要求安全性又要求有效性，并要求药品必须经过充分且良好对照的临床试验验证，自此，FDA创建了现代药品审评审批程序。
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1962年，自《基弗褔-哈里斯修正案》要求药品的有效性后，1966年FDA开始委托“国家科学院/国家研究委员会”（National Academy of Sciences/National Research Council）对1962年之前的产品重新评估，为此，FDA专门制定了《药品有效性研究实施方案》（Drug Efficacy Study Implementation，DESI）。
这些需要重新评估的产品又被称为“祖父药”（Grandfathered Drugs），这里面既包括有1906~1938年期间，根据《食品药品纯净法案》批准的许多跟已上市产品“相同、相关或类似”（identical，related，or similar，IRS）的药品，这类药品又被称为“IRS drugs”；还包括有1938~1962年期间，根据《基弗褔-哈里斯修正案》，只基于安全性批准的4000多个药品，这类药品又被称为“DESI drugs”。一旦根据DESI标准审查认为某药无效，那么与其相关的IRS drugs也将不再允许上市。
这次评估导致3000多个“祖父药”被取缔上市。
留下的“祖父药”要求自1962年后，成分和标签不能有任何改变。但事实上只有极少数的药才称得上“祖父药”，因为多数药品在处方、剂量、规格、剂型、给药途径、适应症、标签和拟用人群等方面较之前的老药已经发生变化。
在1938年《食品、药品、化妆品法案》里面，新药的定义实际上分为两种，一种是需要凭专家的知识和经验来判断一个未知药物的安全性和有效性，另一种是基于实验研究来证实一个未知药物的安全性和有效性。这里有关“新药”的内涵在《食品、药品、化妆品法案》505（b）（1）和505（b）（2）里面进一步得到了丰富。
至今，美国新药的定义和分类仍采用的是1938年的《食品、药品、化妆品法案》的相关条款规定。
目前，我国就化药注册分类提出“全球新”和“改良新”的新药概念实际上就是参考了《食品、药品、化妆品法案》505（b）（1）和505（b）（2）的观点。但是，我们也注意到，美国的新药只界定为有无在美国上市，美国之外的其他国家和地区上市与否是不会作为其新药审评审批的依据。
问：我曾听过一位来自FDA的老师讲课，他说，美国对药品的定义就是对说明书的定义。比如，如果你声称一杯水有治疗功效，FDA就会定义水是药品，你必须做临床试验证明，是这样的么？
唐健元：根据《食品、药品、化妆品法案》SEC.201.（g）（1）关于药品的定义，食品是不能有任何功效的宣称。一旦申请人宣称某个东西具有治疗功效，那就必须按药品的注册要求拿出实质性研究证据去证明其所宣称的治疗功效。
所以从这个角度可以理解FDA提出的要“确保产品的安全、有效”实际上就是靠对标签内容上的管理去落实好监管的。
另外，我们从1906年的《食品药品纯净法案》的出台背景也可以看出，FDA的监管实际上是从打击掺假产品和伪标开始的，所以，美国的药品标签内容要求是非常严格的。
问：您文中说，FDA对新药的定义是：任何未被充分认识，需要凭借专家的科学知识和经验去评价其安全性和有效性，因此只能在处方条件下以及标签推荐或建议下使用才能保证其安全性和有效性的药品。这段文字表述看上去相当具有文学性，能让普通老百姓（比如本人）理解。什么叫做“凭借专家的科学知识”？什么叫做“未被充分认识”，您能不能再说说您的理解？
唐健元：“未被充分认识”实际上就是指的新药，这个新药可能是物质基础上的新，也可能是临床使用上的新。对FDA而言，新药在临床价值上的突破要远远高于物质结构上的创新。
“凭借专家的科学知识”包括了两个层面，一是专家自身的科学素养和扎实全面的知识结构；二是专家对这些科学知识运用上的经验。
一个好的审评专家在评价一个新药时，往往面临许多新的挑战，因其所面对这些研究可能是之前从没有过的，因此，如何分析和解读这些数据，诠释产品的安全性和有效性就需要专家的知识和经验去判断。
问：我国对于药品和新药的定义跟FDA相比，出发点有什么不同？这些年，国家在不断调整药品注册分类，对新药定义发生了哪些变化？
唐健元：其实，我们的药品定义跟美国是差不多的，只不过我们的药品特指人用药，而美国药品的外延除了人用药外，还有动物药。
关于新药的定义，在1999年的《新药审批办法》（局令第2号）对新药的定义为“我国未生产过的药品”。
2002年的《药品注册管理办法》（试行）（局令第35号）、2005年的《药品注册管理办法》（局令第17号）和2007年的《药品注册管理办法》（局令第28号）对新药的定义均为“未曾在中国境内上市销售的药品的注册申请”，前后法规的演变只是从强调“未在我国境内生产”改为“未在我国境内上市销售”。
也就是说，在我国的新药定义里面，更多强调的是有无上市销售过，这就为后续的不合理申报埋下伏笔——即大量的“恶意剂改”，因为我国药品招标政策使得有无新药身份的产品在招标定价上的待遇是不同的。
我们需要注意的是，历版《药品注册管理办法》对药品注册分类的导向，个人理解至少带来三个负面的问题：一是唯成分论，即物质基础的创新是决定注册类别高低的一个重要标准。物质基础的创新程度越高其注册类别就越高，对于科研鉴定和成果转化的帮助就越大。因此在我国，化学家对新药研发的热情和关注度远远高于其他专业的科学家。
二是注册分类中没有体现出临床价值导向。我们仅在2016年的《化学药品注册分类改革工作方案》就分类1（全球新）和分类2（改良新）提及了临床价值和临床优势，但在之前的注册分类中鲜有类似的提法。即使有，也仅反映在改变剂型和改变给药途径的注册申请中强调过需要体现临床优势。
但事实上，增加适应症或改变用药人群的研究也是临床价值的重要体现，而在我国目前的注册分类事项中却划为补充申请事项，而非新药注册事项。
从事新药研发的人员都知道，这两种补充申请事项的难度并不亚于开发一个新药。如前所述，由于这类注册申请没有“新药”的身份及待遇，自然在后续的招标定价和ZL保护中不占优势，这也在某种程度上造成了我国特殊人群的用药可及性问题未能有效解决。
目前，社会各方都在呼吁应该加强儿童药和孤儿药的研发，恰恰正是因为大家对这种以临床价值为导向的新药开发认识不够才导致了目前的尴尬局面。
个人认为，“老药新用”是目前比较符合我国现阶段国情的一种研发模式。三是将进口药品注册单独规定，不利于监管机构的公平公正立场。
问：最后让我们回到国家最新对药品分类的调整。在最新的药品注册分类中，对第五类药品的规定，境外上市的药品申请在境内上市做出了调整。
结合最近的《总局关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》第5条，申请人在美国、欧盟同步申请并获准开展药物临床试验的新药临床试验申请；在中国境内用同一生产线生产并在美国、欧盟药品审批机构同步申请上市且通过了其现场检查的药品注册申请。请您谈谈对进口药定义和鼓励同步开发的理解。
唐健元：由于我国医药工业是建立在仿制药的基础上，因此，我们在监管对象上出现了原研药和仿制药、国产药和进口药的区别。
我在后面的专栏文章还会提到如果对进口药品注册实行单独规定，将会使我们的监管公平性受到质疑，其实这种质疑可能既有来自内资企业又来自外资企业。
例如，内资企业往往会认为，外资企业享受超国民待遇，而外资企业会认为自己的研究数据充分，方案科学严谨，为何还要重复一些不必要的研究。
因此，进口药品注册分类单列的情形值得监管机构认真思考一下。
关于《总局关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》第5条的规定，实际是监管机构的一个奖励性政策，个人认为条款的本意是旨在鼓励内资企业积极开拓海外市场，争取在全球医药市场中逐渐提高中国医药的市场份额。
问：您介绍了FDA商业性IND和非商业性IND。此前《研发客》也曾系统讨论过我国构建IND机制的设想。目前，在一些新药审评领域，药品审评中心已按照IND机制中风险管理的思路在审评新药和沟通交流。我们什么时候能真正建立IND机制？
唐健元：IND机制是FDA在“保护和促进公众健康”方面非常聪明的做法。第一，FDA通过设置IND机制体现了监管部门鼓励创新和对新药上市要求的严谨；第二，体现了监管部门积极思考和不断致力于解决临床可及性问题；第三，解决了无药可治患者可以合法使用前瞻性治疗的机会；第四，解决了新药研制和治疗性研究在监管上的矛盾。
再多说一点跟IND相关的内容。对FDA而言，一个新药的IND研究是放在美国还是放在他国并不重要，关键在于试验方案设计的科学性和拟用人群的代表性。FDA是基于科学和数据说话，而非仅拘泥于人种、地域和肤色去判断。
因此，当我们愈发认识到健康产品无国界时，如何解决有限的临床研究资源和大量排队等候临床验证的新药之间的矛盾？如何真正推动创新药的研发？如何促进中国医药走进市场？
这就需要我们对目前有关国内上市产品必须在中国开展临床研究这一要求的合理性去重新评估和思考。
