FDA就基因治疗试验事故发声明
7月24日，美国西雅图Targeted Genetics公司向美国FDA（美国食品与药品监督局）报告说，在一项正在研究的基因疗法治疗活性炎性关节炎临床试验中，有一名受试患者死亡。FDA向死者家属表示了哀悼。
Targeted Genetics公司之前已经向FDA通报说一名接受该临床试验的患者出现了一系列副作用。尽管这名患者的生病原因不清楚，并且目前也仍然不确定，但是FDA已经让该公司停止了进一步的试验，并且不能招募新的患者继续试验。
所研究的产品利用一种载体颗粒将治疗基因传递到靶标细胞。使用的这种载体是AAV（一种重组的腺相关病毒），它能够将基因传送到肿瘤－骨疽因子受体（Tumor-Necrosis Factor-Receptor），从而专门移植一种关键的炎症介导因子。在这项研究中，这种基因疗法被施用在受疾病影响的关节中，以期望能够缓解炎性关节炎患者的炎症和病情。
在这项试验中有100多个患者参与，没有相似的严重事件发生。但是，这名死亡患者在第二次注射这种产品时发病。为了防范副作用的发生，FDA迅速展开调查来弄清是否这种疾病与所接受的试验有关。目前，对患者的病因和之后死亡原因的调查还在紧张进行。
Targeted Genetics目前正在配合FDA的调查工作病情已经同意向FDA提供不同检测的结果和汇总的信息，以协助确定出这名患者的死因。
FDA也正在与美国健康研究院进行协调，希望能够更好地了解这一事件的科学和安全性问题。这些问题将在9月召开的NIH重组DNA建议委员会会议上讨论。
FDA还不知道在其他的使用这种产品或使用AAV作为载体的其他基因的基因治疗试验中是否也会发生相似的副作用。但是，FDA还是表示将对所有正在进行的、使用AAV的试验进行重新审查。
FDA承认，临床试验中的受试者的贡献，因此对潜在的安全问题予以有限考虑。
腺相关病毒(AAV)是细小病毒家族的一员，为无包膜的线性单链DNA病毒. 由于AAV具有长期潜伏于人体而不具有任何明显致病性等优点，人们对AAV作为一种理想的基因治疗载体给予了很大期望. 。腺相关病毒（AAV）一直被认为是最安全的载体，以腺相关病毒作为载体的基因疗法被称为腺相关病毒基因疗法。但是据此前《科学》杂志报道，一项研究发现有些人在用腺相关病毒基因疗法治疗过之后，细胞内会产生不正常的染色体。这一发现引起了基因学家们对于腺相关病毒基因疗法的安全性的关注。
大多数研究者认为，腺相关病毒比其他滤过性毒菌要安全得多，因为人体感染腺相关病毒是很平常的，而且这种病毒也不会导致任何已知的疾病。腺相关病毒基因疗法也已经通过了很多安全性试验。但是基因学家们还不清楚腺相关病毒确切的作用机理，他们想知道腺相关病毒的DNA是如何进入细胞的染色体的，在这一过程中是否会对染色体造成破坏。
华盛顿大学的基因学家大卫·拉赛尔领导的一个小组研究了腺相关病毒对染色体的影响。在病人接受了腺相关病毒基因疗法治疗之后，他们分析染色体的DNA序列。拉赛尔小组发现正像前一年二月份出版的《自然遗传学》杂志报道的那样，在腺相关病毒进入染色体时，染色体产生了变异，而染色体的变异可能导致癌症。现在还不知道这是否是因为他们所选择的细胞类型造成的。
Targeted Genetics Corporation，该公司为治疗传染性和遗传性疾病开发基因治疗产品和技术。它们以其核心技术建立了一个研究基地，基於此，他们相信其有潜力去研究大量的病菌，并开发出相应的治疗产品。他们有二个发展中的主打产品，从事治疗纤维性囊种和癌症。
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