新型候选药物可有效缓解I型肌强直性营养不良症
近日，刊登在国际杂志Angewandte Chemie International Edition上的一篇研究论文中，来自斯克里普斯研究所(TSRI)的研究者通过研究揭示了一种新型方法来明显提高靶向RNA药物的潜力，可以使得药物治疗效果提高2500倍。
在文章中，研究者一种小型分子可以和一种疾病结合，使其成为RNA靶点，这将帮助科学家在活细胞中鉴别精确的RNA靶点，从而阐明其作用机制，以及预测候选药物的副作用。研究者Matthew Disney表示，我们尽力在开发一种以任何RNA残基为靶点的工具，这项研究完全验证了我们的设计，我们的化合物可以再复杂的细胞环境中以目的RNA为靶点进行作用。
当靶向RNA作为治疗方法来抵抗癌症时，很少有类似的方法被用于和RNAs相关的疾病;这项研究中研究者开发出了一种新型分子，其可以同RNA的遗传缺陷处进行结合，这种RNA缺陷可以引发I型肌强直性营养不良，当新型分子与缺陷处结合后就可以有效改善细胞缺陷。
I型肌强直性营养不良包含一系列俗称为“三联体”重复的RNA缺陷，RNA上的CUG序列的重复可以通过结合至特殊蛋白MBNL1，使其失活从而来引发疾病。为了提高候选药物的作用，研究者将大型的活性分子(苯丁酸氮芥的衍生物)吸附到了他们鉴别的小分子上，从而生成了这种新型的化合物，这种化合物不仅可以结合到靶点上，而且也可以变成靶点持久的一部分，一旦其进行靶向作用，这种CUG的缺陷就会被关闭，而且也可以抑制细胞恢复这种缺陷。
这种新型化合物名为2H-4-CA，是截止目前可以改善I型肌强直性营养不良剪接缺陷的最具有潜力的化合物，更重要的是其并不影响转录物的选择性剪接作用。
这种活性分子可以帮助科学家鉴别以RNA为直接小分子的细胞靶点，比如说某些探针可以鉴别出意想不到的靶点，这对于日后用于设计及识别新型的改善疾病的化合物也非常关键和重要。
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