呼吁:关注儿童罕见病 莫忘“少数人”的冷暖

2010-10-21 07:48 来源: 人民网
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  生命不能等待。支付能力绝不应成为个人获得卫生保健的障碍。一个国家之所以要建立医保制度,就是为了避免更多家庭发生“灾难性医疗支出”。

  最近,媒体报道了一名安徽农村男孩患罕见病的遭遇。他不满两岁,却莫名发烧一年半。跑了很多医院,花了14万元,才确诊为发病率仅1/20万的罕见病――朗格罕组织细胞增生症。但是,由于家人无法凑够30万元的手术费,男孩最终离开人世。

  对于公众来说,罕见病是一个陌生概念。其实,著名物理学家霍金就患有罕见的神经肌肉病,俗称“渐冻人”。罕见病有很多类型,如打个喷嚏就可能骨折的“瓷娃娃”(成骨不全症)、头发眉毛雪白的“月亮孩子”(白化病)、轻轻一碰就出血的“血友病”、整天浑身疼痛的“法布雷病”等。这些怪病不仅老百姓不熟悉,就连很多医生也感到陌生,漏诊、误诊、误治现象十分普遍。

  现代医学通俗地将疾病划分为两大类,即常见病和罕见病。目前,不同国家对罕见病的界定有所不同。世界卫生组织将患病人数占总人口1%。以下的疾病定义为罕见病,目前已确认的罕见病有5000―6000种,约占人类疾病的10%。据此推测,我国现阶段罕见病患者超过1000万人。

  在医学界,治疗罕见病的药品被形象地称为“孤儿药”。由于患病人数少、研发成本高,所以定价也很高,一般只有少数外国制药公司生产。我国尚未对罕见病明确定义,“孤儿药”没有国产药,罕见病患者只能用昂贵的进口药,而且几乎全是自费,经济负担沉重。

  其实,对于很多罕见病患者来说,只要早诊断、早治疗,完全可以像正常人一样生活,血友病就是典型例子。从卫生经济学的视角看,让罕见病患者及早得到有效治疗,可以避免因病致残带来的医疗消耗,节约更多的社会成本。因为一名健康的人所创造的社会价值,远远高于其治病成本。这是一种有回报的投资,而非消耗性支出。因此,在一些发达国家,“孤儿药”和罕见病患者都享有特殊的优惠政策。例如,美国1983年通过了《孤儿药品法案》,规定任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保,罕见病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保费,就可以使用任何药物,所有费用由保险公司承担。而在我国,多数罕见病治疗需要自费。从社会总成本来计算,这未必是最经济的卫生策略。

  从另一角度看,健康权是一项基本人权。一个人无论贫富,都应该获得健康生存的权利,这是社会公平正义的一道底线。对于多数家庭来说,一旦遭遇罕见病,往往意味着发生“灾难性医疗支出”。事实上,支付能力绝不应成为个人获得卫生保健的障碍。一个国家之所以要建立医保制度,目的就是为了避免更多家庭发生“灾难性医疗支出”。因此,医保制度既应覆盖常见病,也应兼顾罕见病。在社会领域,“木桶理论”中的“短板效应”同样存在。一个以人为本的政府,理应优先关注少数弱势群体的健康问题。因为,一个社会的冷暖,不是由强者的温度标记的,而是由弱者的温度标记的。

  也许有人认为,罕见病只关乎“少数人”的权益,而“少数人”毕竟不如“多数人”重要。其实,这是一个误区。罕见病和常见病是相对的。在一定的条件下,一些罕见病可能变成常见病,从小概率疾病变成大概率疾病。同理,“少数人”和“多数人”也不是绝对的,在一定的范围内,每个人都有可能成为“少数人”。所以,能否维护“少数人”的权益,关系到每个人的命运。

  当前,我国急需建立关于罕见病和孤儿药的法律制度。因为生命不能等待。这正如一位罕见病患儿的母亲所言:“家长不可能照顾孩子一辈子,但是制度可以。”