16亿美元！两美国公司携手开发CAR-T进军多种癌症治疗
2月26日，Baxalta公司与基因编辑公司Precision BioSciences宣布达成一项全球性合作，开发基于健康供体T细胞的新型嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)，以用于多种癌症的治疗。根据协议，双方将选择六个肿瘤靶点进行开发合作，并计划在2017年下半年将第一个候选疗法推进临床阶段。Precision BioSciences将主要负责II期临床及之前的研发工作，Baxalta则将主导后期开发和商业化的工作，并支付相应的里程碑款项，涉及金额总计约16亿美元。
CAR-T是新一代、具有革命性的癌症细胞疗法，有望成为一种可最终治愈癌症的手段。它通过对取自患者自身的T细胞进行基因工程改造，使其能够特异性的识别肿瘤抗原，从而实现靶向攻击肿瘤细胞的功能。目前，这种新型疗法在某些肿瘤类型的临床试验中已经初见成效。通常，这些被改造的T细胞需要事先在实验室扩增至足够数量，再被注射回到患者体内，否则不足以产生疗效。然而，正是由于这种高度个性化的流程，使得规模化的问题一直存在，即如何保证能产生足够数量的CAR-T用于治疗目的。不过，Precision BioSciences对此给出了独特的解决方案——通过运用其开发的ARCUS基因编辑技术，对取自健康个体的T细胞进行改造，使之可用于癌症患者的治疗。这样，我们就可以有随时可用、足够数量的T细胞作为CAR-T疗法的“原料”，从而给癌症患者提供快速而有效的治疗。
Precision BioSciences所开发的ARCUS基因编辑技术中的一个关键组分便是其使用的基因编辑工具——ARC核酸酶，一种经过优化改造的归巢核酸内切酶(homing endonuclease, HE) 。这种酶可准确识别长达12到40个碱基的DNA片段，并在其中选择一个特定位点造成DNA双链断裂，从而激发所在细胞通过同源重组的方式对DNA进行修复，而外来基因则可在此过程中被插入修复位点，于是便达到了基因改造的目的。HE最大的优点在于，其在识别目标DNA片段的过程中具有高度的精确性，几乎完全克服了“脱靶（off-targetting）”这一基因编辑过程中的重要问题。
“通过与Precision BioSciences合作，我们得以加速推进在CAR-T领域的创新，利用基因编辑技术开发出基于健康供体T细胞的CAR-T疗法，”Baxalta公司肿瘤部门的总裁兼执行副总裁David Meek表示：“我们相信，通过将Precision BioSciences的ARCUS基因编辑技术与Baxalta公司在全球制药领域的丰富经验以及正在不断成长癌症免疫疗法研发实力整合起来，我们会看到明显的叠加效应，将使得我们有可能开发出具有颠覆性的创新疗法，用以治疗那些尚未攻克的癌症种类。”
“由于其在全球的广泛布局、合作性的商业模式以及对于癌症免疫疗法研发的长期目标，使得Baxalta成为了一个对我们公司来说在CAR-T领域的绝佳合作伙伴，” Precision BioSciences公司的总裁Matthew Kane说道：“我们期待着与来自Baxalta的团队密切合作，开发出具有革命性的新型CAR-T疗法。”
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