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英国将开展用光遗传技术治疗视力障碍试验

2018.1.23

  一种用基因手段改善视力的新疗法即将在英国开展临床试验,该方法采用了生物医学研究中常用的光遗传学技术,有可能帮助视力衰退乃至失明者提高生活质量。

  这项技术由法国一家生物技术公司开发,日前获准在英国开展临床试验。据英国《新科学家》杂志报道,首批参与试验的12名患者都患有视网膜色素变性,他们的视网膜感光细胞死亡导致视力严重受损,但尚未完全失明。

  光遗传学技术是一种重要的基础研究手段。其基本原理是:给细胞植入特定的能编码光敏蛋白的基因,并用光信号激活或抑制该基因表达的蛋白质,就能控制细胞进入活跃或休息状态,就像电路开关一样。

  在这项试验中,患者视力较差的一只眼睛将通过注射植入一个来自单细胞藻类的光敏基因,使视网膜中原本不具备感光功能的神经细胞变得对光敏感,代替因疾病死亡的感光细胞。受试患者将戴上特制眼镜,后者可以把所有外来光线都转变成红光,方便新生成的感光细胞工作,使单色视觉先得到改善。

  此前用实验鼠和猴子进行的实验表明,注射之后6周,目标细胞可以感受红光。不过,由于这些细胞原来的专长不是感光,有专家认为改造后产生的视觉可能不会很清晰。

  该疗法的开发者表示,他们希望经过治疗和训练之后,视力衰退乃至失明者可以分辨人和物体、感知障碍物等,获得自主生活能力。该疗法如果被证明有效,还将可用于治疗老年黄斑变性等其他常见致盲疾病。

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