急性骨髓性白血病小分子RNA疗法效果初显
26日发表在英国《自然·通讯》杂志上的一则生物学研究显示，携带有一类可调控基因表达的非编码RNA小分子miR-22的纳米颗粒，对于急性骨髓性白血病的小鼠模型显示出一定的治疗潜力。
急性骨髓性白血病是一种血细胞癌症，特点是骨髓内异常细胞的快速增殖影响了正常血细胞的产生。这是成年人最常见的急性白血病，而且往往在进行了密集的化疗后，依然会在五年内夺走患者的生命。虽然现在已经有许多关于急性骨髓性白血病基因组变异的特征信息，但人们对于驱动祖细胞转化成癌症细胞的分子机制仍所知甚少。
实验中，美国辛辛那提大学陈建军与他的研究团队，分析了62名患者的癌症样本后发现，在急性骨髓性白血病患者样本中的miR-22表达减少了。他们通过使用急性骨髓性白血病的多种小鼠模型，发现恢复miR-22的表达水平，可以抑制特定的细胞传导通路，从而起到阻碍急性骨髓性白血病发展和癌细胞扩散的作用。
研究人员接下来用纳米颗粒将miR-22短链RNA运送进两种白血病小鼠模型，第一种模型含有基因改造的小鼠白血病细胞，第二种模型为含有来自人类白血病细胞系的小鼠，以此来评估miR-22疗法的“威力”。结果发现，在两种模型中，使用miR-22治疗的小鼠，均出现了癌症进展延缓以及生存时间延长的效果。
研究人员认为，使用携带有miR-22的纳米粒子来治疗急性骨髓性白血病，在开始临床试验前还需要进一步的测试。另外，论文作者们提出，把这种疗法和标准的化疗药物组合，对治疗急性骨髓性白血病应该也有效果。
总编辑圈点
纳米颗粒改变基因，一听竟像是科幻惊悚电影题材。不论你高兴不高兴，科学家迟早能用简单的办法调整遗传属性，除了治愈遗传病，还可能带来生物武器的风险。社会肯定会警惕这一新技术，让它的威力运转在人类期待的轨道。
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