Immunity：开发出可抵御自体免疫疾病的新型小分子药物
近日，刊登在国际杂志Immunity上的一篇研究报道中，来自加州大学旧金山分校等处的研究人员通过研究表示，如果对传统的用于抵御自体免疫疾病，如多发性硬化症和风湿性关节炎等疾病的药物制剂建立基因组分析用于标准的药物筛选，那么这些药物将具有更大的潜力。
文章中，研究者将药物筛选工艺和基因组分析技术相结合，为寻找新型用于改善多发性硬化症的疗法药物提供了新的希望；研究者从筛选的化合物文库中选择了三种潜在的候选药物，其可以降低Th17细胞的免疫反应，Th17细胞是一种可以通过攻击正常机体细胞引发许多自体免疫疾病的免疫细胞。
研究者Alexander Marson表示，我们检测了Th17细胞同其它相关T细胞的差别，随后研究了抑制Th17细胞发育和功能的多种小分子，当这些小分子攻击Th17细胞后研究者发现患多发性硬化症的小鼠的症状明显减轻了。药物设计者通常都是以靶向转录因子来进行药物设计的，每个转录因子都会沿着23对染色体在特殊的位点同DNA相结合，从而来影响基因的开启和关闭，进而诱导促进细胞发育和功能的蛋白质的产生。
这项研究中，研究者通过研究发现名为RORγ t的转录因子在引导Th17细胞发育上扮演者重要作用，与此同时其也会抑制其它免疫细胞的发育。通过抑制RORγ t的功能来阻断Th17细胞发挥作用或许是未来研究者开发抵御治疗自体免疫疾病的新型策略。
本文中，研究者也绘制了靶向作用转录因子的图谱，这就为揭示转录调节子的特性以及其影响Th17细胞的发育提供了新的思路；为了揭示候选药物的效应差异，研究人员研究者整个细胞的基因组来确定RORγ t吸附结合DNA的位点，从而揭示候选药物对Th17细胞的效应机制。
最后研究者Marson表示，我们不仅可以看到哪些基因被开启或者关闭了，而且我们还通过整个基因组系统性地研究了DNA的结合位点；本文的研究结论对于系统性地评估治疗自身免疫疾病的候选药物的效果提供了一定的参考依据，也为科学家们开发新型治疗自身免疫疾病的靶向性疗法提供了新的思路。
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