美FDA批准新一代丙型肝炎药物上市

2011-5-17 08:36 来源: 科学时报
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  5月13日,美国食品和药物管理局(FDA)首次批准了新一代丙型肝炎治疗药物Victrelis上市。Victrelis是默克制药公司研制的用于治疗基因1型丙型肝炎的新药。临床试验数据显示,当这种药物与现在药物共同使用时,能有效治愈60%以上的患者,比较而言,单独使用现有药物的治愈率在20%至40%之间;而且,新药在提高治愈率的同时还能缩短治疗时间。  

  FDA隶属美国健康和人类服务署,是美国最早以保护消费者利益为主要职能的联邦机构之一。FDA药物评估和研究中心抗菌药品办公室主任爱德华·卡克斯表示:“对丙型肝炎患者来说,Victrelis是一个重要的进步。这种新药为一种严重疾病提供了有效的治疗方法,与现有可获得的治疗方法相比,为部分丙型肝炎患者提供了一个更好的治疗机会。”  

  圣路易斯大学医学院内科学教授、Victrelis临床试验的研究人员布鲁斯·培根博士说:“对医生和患者来说,这是激动人心的一天,因为Victrelis是最近十年中慢性丙型肝炎治疗的第一个重大进展。与目前使用的标准治疗方法相比,Victrelis明显提高了患者达到无病毒查出水平的机会。对许多患者来说,Victrelis能缩短其治疗时间。”  

  Victrelis也被称为boceprevir,是一种新型的丙型肝炎病毒蛋白毒抑制剂。丙型肝炎病毒蛋白毒是病毒复制所需要的。通过抑制这种病毒酶从而阻止病毒的复制,Victrelis借用了HIV治疗中的成功战略。  

  《纽约时报》的文章指出,在默克公司的Victrelis获FDA批准使用之际,美国福泰(Vertex)制药公司研制的丙肝蛋白酶抑制剂telaprevir也有望在今年5月获FDA批准,一场激烈的市场竞争即将开始。  

  基于临床试验的结果,分析家们普遍认为,福泰新药在市场上的销量可能会超过默克。这两种新药在4月都接到了FDA顾问委员会的匿名建议。许多公司也不甘落后,从而让丙肝的治疗成为制药业最热的领域之一。  

  纽约西奈山医学院首席肝病专家斯科特·弗里德曼博士说:“即使不考虑这种药物的最终成功,这也是丙型肝炎治疗领域一个伟大时代来临的前兆。”  

  美国疾病控制和预防中心的数据显示,美国有320万慢性丙型肝炎患者,基因1型丙型肝炎占其中的70%。丙肝病毒能引发肝脏炎症,导致肝脏功能的减少甚至肝功能衰竭。绝大多数肝炎患者最初并没有疾病症状,直到几十年或几年后肝脏功能损伤出现,而在此之前他们并不知道自己被感染的事实。 

  在美国实施的肝脏移植手术主要是由丙肝病毒感染引发的进展性肝脏疾病。在感染丙型肝炎病毒之后,许多人会发展成慢性丙型肝炎,部分人在多年后会发展为肝硬化,肝硬化会导致综合性的肝损伤,如出血、黄疸、白蛋白聚集在腹部引起的腹水、感染或肝癌。  

  人们感染丙肝的方式有多种途径,包括暴露于感染丙肝病毒的血液、出生时因母亲携带丙肝病毒而被感染、共用针头、与感染者发生性行为、与感染者共用剃刀、牙刷等,或者使用未经消毒的纹身或穿孔工具。  

  慢性丙型肝炎现有的治疗方法需要在近1年的时间里每周注射长效α-干扰素,同时每天服用病毒唑药丸。这种生活方式非常痛苦,药物的副作用包括流感症状、抑郁和贫血,而且目前也不完全清楚这些药物的作用原理。  

  在治疗中,默克新药Victrelis和福泰新药telaprevir必须和现有药物共同使用,科学家们希望在未来几年内,能将3种或4种新药整合为一种药物,而且不再需要注射α-干扰素药物。  

  临床试验数据显示,默克和福泰的新药能在更短的治疗期内清除部分患者体内的病毒。在默克的临床试验中,44%以前未接受过治疗的患者能在28周的时间完成治疗,而不是通常所需要的48周。 

  这种新药也有副作用。在默克公司的临床试验中,大约50%的患者在服用Victrelis后出现了贫血症状,这个比例是只使用现有药物患者的2倍;服用Victrelis的患者发生白血细胞数量低的风险也更高。而且,患者需要服用大量的药片。Victrelis需要每天服用3次共12个胶囊。Ribavirin需要每天服用两次共5个或6个药片。如果患者没有按时按量服药,那么病毒可能会对这些药物形成抗性。  

  默克公司将在FDA批准之日起一周内将Victrelis推向市场,公司为Victrelis制定的批发价格是每周1100美元,意味着治疗全程的费用为2.64万美元至4.84万美元。尽管治疗期需要28周至48周的时间,但在治疗的前4个星期并不需要Victrelis。