"孤儿药"成全世界最贵药品 专家建议审批设特例
你知道全世界最昂贵的药有哪些吗?大多数是孤儿药!这种用于诊断及防治罕见病的药品，由于患者少、研发成本高，很少被药企关注，因此被业内形象地称为“孤儿药”。
“目前我国对孤儿药的研发几乎空白，全进口药费昂贵、未进医保，很多罕见病患者只能放弃治疗。”刚刚过去的周末，孤儿药界定与市场准入政策全国学术研讨会在中国药科大学召开，与会专家们就如何保障罕见病患者的权益、促进罕用药的研发等展开论证。
哪些病算是罕见病?
“什么叫罕见病?由此延伸，什么是孤儿药?这种准确界定，是本次论坛的目的之一。”据悉，该论坛由上海市医学会罕见病专科分会、中国药科大学和南京医科大学共同主办。除了来自相关高校及医院的专家外，国家食品药品总局药品审评中心(CDE)、国家人力资源社会保障部医疗保险司领导等权威机构工作人员也参与了研讨。
上海交大医学院附属新华医院内科主任李定国教授介绍说，2012年，国务院《国家药品安全“十二五”规划》明确提出“鼓励罕见病用药研发”，这意味着罕见病用药的研发与生产已正式纳入国家药品规划范畴。但是，目前我国缺乏罕见病及其用药的法律界定，相应导致罕用药上市准入制度、医疗保险制度、药品定价制度无法实施等系列问题，成为制约罕用药产业发展的瓶颈障碍。
全球药物信息协会主席苏岭告诉金陵晚报记者：全世界有30多个国家对罕见病设定了指标界定，但是由于罕见病80%是遗传性疾病，因此存在种族和地域之分，造成各国认定的标准不同。“目前我国对罕见病的界定还很模糊，国内专家学者此次达成的共识是：全国发病率万分之一、患病率50万分之一的病种。比如戈谢病、‘渐冻人’、‘玻璃娃娃’等。”
“孤儿药”动辄数百万元
“目前国际上通常认为罕见病大约有6000种左右，最可怕的是，这些病大多数能严重致残致死，只有1%左右可以治疗。但药物相当昂贵，比如戈谢病每年治疗费用在200万-400万左右，很多患者只能等死。”广州市妇女儿童医疗中心内分泌代谢科主任、广东医学会罕见病学会分主任委员刘丽说，罕见病患者相当分散。
由于医疗保障的缺失，高昂的医疗费用患者根本负担不起。李定国举了个例子：“福布斯”排行榜曾统计出全世界最昂贵的9种药，其中大部分都是孤儿药。
为何这么昂贵?“市场小，研发费用高，投入与收益不符，所以药厂更愿意在其他大品种病上投入。”如何激励药企去研发罕见病药品，沈阳药科大学工商管理学院杨悦教授表示，从政策层面看首先是尽量帮助企业降低研发成本，比如政府以及非官方资金共同资助企业部分研发经费;间接的激励政策包括药品的快速审批，免税或减税;从收益角度，授予企业一定的市场独占期，从而保证企业能收回研发投入。在药品上市后，单独靠患者支付可能很困难，这也会间接影响到企业的收益。
国内上市孤儿药仅130种
如此昂贵的孤儿药，中国目前有多少种?“截至去年，大陆上市的罕用药数目是130个。”中国药科大学国际医药商学院副院长丁锦希教授介绍说，美国自1983年成为全世界第一个实施《罕用药法案》的国家，到去年上市罕用药已经达到410个。
除了罕用药数目少，对于高昂费用，在医保保障上我国也显得捉襟见肘，“2009年版国家基本药物目录共列入307种药品，其中能够用于罕见病治疗的仅有3种，我国上市的130种罕用药中，进入国家医保目录的仅有57种，其中仅10种可以全额报销。”
“由于罕见病患者少，按照常规审批流程，在临床案例试验中孤儿药很难通过。可能一种药5年之后上市，国外已经又研发一批了。”在论坛上，丁锦希教授建议，完善罕用药特殊上市保障制度的相应配套制度，在上市审批注册、税收和基金资助等方面给予罕用药相应的鼓励政策，对急需罕用药设立绿色通道快速审批。另外，还要提升国家基本药物目录和医保目录内罕用药的纳入水平，或者可以设立专门的《罕用药报销目录》，对于成本效益比较低的罕用药，尝试采取医保、个人负担、商业保险和民间捐资等多渠道救助方式。
