美科学家开发出转录因子体内转运载体工具
利用转录因子进行疾病治疗的治疗策略是一类革命性的药物治疗方法，但一直以来这种方法在临床上都未取得突破性进展，其应用受到诸多限制，主要问题在于没有开发出成功的转录因子体内转运系统。
近日，来自美国的科学家在著名国际学术期刊nature materials在线发表了一项最新研究进展，他们开发出一种寡聚核苷酸，能够将转录因子成功地转入体内发挥正常功能，具有重要应用价值。
转录因子的体内转运存在很大挑战，这一过程的实现需要开发出高效低毒的转运载体，将转录因子和靶细胞整合在一起。在该项研究中，研究人员开发出一种多功能寡聚核苷酸，他们将其称作dart，这种小分子能够在体内高效转运转录因子。dart由寡聚核苷酸组成，其中包含转录因子结合序列和疏水性破膜序列，外面由酸性可切割半乳糖残基包被。
研究人员通过实验表明dart具有独特的分子结构，使其能够结合转录因子并触发肝脏细胞内吞作用，将转录因子转运进细胞内。dart由于具有半乳糖残基包被，能够增强肝脏细胞对其摄入，其疏水性破膜区域在内吞小体酸性环境下才会暴露，因此能有效破坏内吞小体进入细胞，同时毒性非常低。
在该研究中，研究人员利用dart成功地将转录因子nrf2转运进入肝脏，并催化了nrf2下游基因转录，成功地挽救了醋氨酚诱导的肝脏损伤小鼠，证明了利用dart进行转录因子体内转运的可行性，这项研究为相关治疗方法的开发提供了成功的载体工具，具有重要意义。
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