Nature：突破性发现助力神经退行性疾病治疗
日前，曼彻斯特大学、莱斯特大学和里斯本大学等机构的研究人员在神经退行性疾病药物研发上取得重大突破，他们详细描述了一种用于治疗亨廷顿氏病的先导化合物是如何与大脑中的一种酶发生相互作用，并抑制其酶活性的。这研究发现表明，其可以开发成为一种针对神经退行性疾病的有效治疗。相关研究论文刊登在近期出版的《自然》(Nature)杂志上。
在这项最新研究中，科学家历经5年时间最终确定了人类大脑中的犬尿氨酸3-单氧化酶(kynurenine 3-monooxygense ，KMO)的晶体结构。
随后科学家们研究了化合物UPF 648作为一种抑制剂，与该酶极其紧密结合的机制。以往利用神经退行性疾病动物模型开展研究，证实通过药物结合关闭该酶的活性，应该可以有效治疗脑疾病。
研究人员表示，UPF 648作为一种酶活性抑制剂可以极好地发挥作用。但它当前的形式无法从血液进入到大脑中。现在正在寻找既能抑制KMO酶，又能进入到大脑中的相关化合物。
这项研究详细描述了KMO酶的分子结构，推动了寻找能够越过血脑屏障的新KMO抑制剂。这为针对亨廷顿氏病、阿尔茨海默氏症和帕金森氏症等神经退行性疾病，开发出靶向性药物治疗带来了新希望。
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