长期追踪显示他汀疗法对遗传性胆固醇疾病患儿有益
据9月10日发表在《美国医学会杂志》上的一则研究披露，对因一种遗传性胆固醇疾病而服用他汀类进行治疗的儿童的为期10年的跟踪显示，它对动脉粥样硬化的某项检测指标显示有益处，尽管低密度脂蛋白浓度提示更强力的或更早开始他汀治疗可能是有必要的。
家族性高胆固醇血症(FH)是一种流行性(占人群的1/500)的遗传性疾病，该病会让人十分容易罹患过早出现的动脉粥样硬化及随后的心血管疾病。在FH患儿中，动脉粥样硬化的进展会在青春期之前被观察到。因此，FH的治疗指南提倡对年龄小至8岁的孩子就开始用他汀类治疗。然而，根据文章的背景资料，在孩提时期开始他汀疗法的长期功效及安全数据并不存在。
荷兰阿姆斯特丹学术医疗中心的D. Meeike Kusters, M.D.及其同事对一组接受他汀疗法直至成年的FH患儿进行了追踪。该项研究包括214名杂合子FH患儿(他们有2个不同形式的分别遗传自父亲和母亲的特定基因);他们住在荷兰，年龄8-18岁;他们在1997-1999年间被随机分配到一个为期2年、有安慰剂作为对照的普伐他汀试验中。在试验之后，所有的孩子都接受了普伐他汀并连同其95名未受疾病影响的兄弟姐妹一起被追踪至2011年3月。在10年后，所有的参与者都接受了体检，空腹抽血，对家族史和病史进行评估，其中包括不良事件的发生，并检测了颈动脉内膜-中膜厚度(IMT,某动脉壁的厚度)，后者是动脉粥样硬化的一个得到验证的标记。
有194名(占91%)的FH患者及83名(占87%)的患者的兄弟姐妹完成了为期10年的追踪，他们的年龄都在 18-30岁间。研究人员发现，在孩提时期开始他汀药物治疗的FH患者与颈动脉TMT进展的正常化有关。此外，较早开始他汀治疗与随访时较薄的颈动脉 TMT有关。在随访期间没有严重不良事件的报告。
FH患者在随访时的低密度脂蛋白浓度没有达到目前的治疗标准，而颈动脉TMT比其未受疾病影响的兄弟姐妹要厚。
作者写道：“为了在这一高危人群中完全恢复动脉壁的形态并避免以后发生心血管事件，可能需要进行更强劲的降脂疗法或更早开始他汀类疗法。”
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