《科学》社论呼吁促进转化医学研究

2011-7-14 08:44 来源: 科学时报
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  由生物技术产业组织(BIO)举办的BIO国际大会是生物技术界最大的全球事件,是探寻合作机会、讨论工业界发展趋势、投资和产业政策的关键论坛。在2011年BIO国际大会于日前在美国华盛顿召开前夕,美国戴维·格拉斯通研究所所长桑德斯·威廉和加州大学旧金山分校校长苏姗·戴斯蒙德-赫尔曼,在最近出版的《科学》杂志上发表联合署名社论,呼吁改进生物医学界现状,促进转化医学的发展。

  他们在社论中指出,持续不断的疾病对新治疗方法的需求日益增加,2011年度BIO全球大会的召开恰逢其时。在美国,心脏疾病所导致的死亡占总死亡人数的34%;在65岁的人群中,每8个人中就有1人罹患阿尔茨海默氏症,而在85岁的人群中,这个比例是50%。患者们迫切需要新的治疗方法,但在2010年,美国食品和药物管理局(FDA)只批准了21个新药,相比较而言,20世纪90年代,FDA每年批准的新药数超过40个。他们认为,改变现状需要建立创新型合作关系和管理规定,加速实验室成果转化为临床应用的步伐。

  转化医学也称为转化研究,是指将生物医学的基础研究成果转化为临床应用中的药物、器械或方法的过程。但是在这个过程中,许多有潜力的新药会夭折,因此这个过程也被称为“死亡之谷”。威廉和赫尔曼强调,对新药批准过程变慢有许多解释,比如慢性疾病的复杂性和管理者对风险的规避,“然而,即使那些对生物技术和制药公司价格和市场行为进行严厉批评的人,也应当承认FDA的政策和工业的研究开发活动在这个全球化时代的重要性”。

  他们指出,尽管将实验室发现转化为疾病治疗方法的实践一直面临挑战,但最近这种难度加大了,充满希望的新药开发项目总会遭遇声名狼藉的“死亡之谷”,市场力量将资金投向风险更小的领域,加大了实验室发现与临床应用之间的鸿沟。

  “长期以来,学术界实验室的理想定位是解开疾病之谜。今天,我们需要建立能超越非营利研究机构传统技术转移功能的创新项目,促进在学术界与工业界间富有成效的药物开发伙伴关系,也需要有调控科学和药物经济的新学术成就制度。”他们列举了美国加州定量生物医药研究院QB3的例子,QB3由加州大学旧金山分校、伯克利分校和圣克鲁斯分校的140个顶尖实验室组成,研究人员间结成联盟,以期促进创新和发现、加速发现转化为生产的过程,满足社会迫切的需求。这种联盟已成功地将服务和资助创业型科学家的创新工具、启动孵化器和核心实验室设施引入学术界,创建了新的公司和伙伴关系,比如加州大学旧金山分校与辉瑞制药通过创建治疗创新中心,打破了学术界与工业界之间的传统障碍,加速了发现转化为应用的过程。

  “美国和世界各地也正在出现令人激动的新型伙伴关系,包括加州吉利德科学公司与耶鲁医学院合作开展癌症治疗的研究,霍夫曼·罗氏有限公司与瑞士三家学术机构联合从事转化医学研究。”

  他们建议,今天的生物医学领域需要创建性思考如何分享和利用知识财富。工业界和学术界合作关系中的保密规定需要被重新修订,使之既能通过严格界定合作范围以合理保护商业利益,同时又给学术界研究人员足够空间,以开放交流和发表知识成果。民意代表应通过敦促美国国立卫生研究院(NIH)增加研究预算以加速学术界的发现进程,FDA则需要采取新政策,既反映社会对新医学的巨大需求,也反映风险持续存在的现实,而不仅仅是“是与否”的问题。

  他们最后指出,改革正在进行之中,NIH与FDA建立了联合领导委员会,国家癌症研究所成立了临床试验和转化研究顾问委员会,让学术界、工业界和政府部门的决策者共同解决当前需求。“通过这些独创性的合作,加速发现向应用的转化,我们一定会拥有更新、更好的治疗方法,满足患者的迫切需求,但这需要我们每个人都必须参与其中。”

  这两位科学家均有深厚的学术背景和丰富的工作经验。现年63岁的威廉是美国科学院院士、美国大学心脏病学家联盟主席,毕业于普林斯顿大学,1974年在杜克大学医学院获医学博士学位,曾做过杜克大学医学院教授、院长,2007年被任命为杜克大学主管学术高级副校长,2010年3月出任戴维·格拉斯通研究所所长;戴维·格拉斯通研究所是一家独立、非营利的生物医学研究机构,隶属于加州大学旧金山分校。现年53岁的赫尔曼是肿瘤学专家和生物技术领袖,拥有医学博士学位和公共卫生学硕士学位,在2009年8月出任加州大学旧金山分校校长之前,曾在基因技术(Genentech)公司工作14年,先后出任过公司产品开发部副部长、部长,负责公司的临床前研究和临床开发;在她的领导下,基因技术公司的多种治疗方法获FDA批准,并成为美国位列第一的抗癌药物生产商;2009年,《财富》杂志将她评选为世界7大最强创新者之一,称她为癌症患者们的英雄,2011年6月,普林斯顿大学授予她荣誉科学博士学位。