韩健:诊断试剂是怎么研发出来的?

2014-4-08 14:07 来源: 转化医学网
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       最近应邀去我的第二故乡,伯明翰市,给那里的扶轮社(Rotary Club)做了一个科普演讲,介绍免疫组库测序在诊断方面的应用。扶轮社在美国南部很普遍,伯明翰的扶轮社更是历史悠久,有很浓厚的宗教色彩,但是都是社会名流,律师,教授,医生,和生意人参加。平常每个星期都有聚会,都有请外面的人来给个演讲。我多年前作为客人(会员可以带客人参加聚会)去过三四次,听过阿拉巴马大学美式足球教练的演讲,很是精彩。

  我的演讲,从这张幻灯片开始(我翻成中文了),归纳了一般诊断试剂的开发过程:

  我说,诊断试剂研发有一个普遍规律:首先要找到一些患有同样疾病的病人,然后开始通过基础科研来找到疾病特异性的信号(可以是分子水平的基因突变,蛋白或其它大分子的特异表达,也可以是通过影像看到的特异组织细胞变化),这些信号可以在质或者量上面使病人和正常人区分开来,也可以和其它类似疾病区别开来。这些就是基础科研所要完成的任务。

  找到这个可以供诊断用的信号还不够,还需要研发出一个能反复定性,定量识别这个信号的方法。方法最好使取材方便,检测准确,速度快,轻便,价格便宜。这就是研发过程。

  研发好了还要进入市场,需要生产,做临床验证,报批,医生和病人教育,市场推广等。

  免疫组库测序之所以是一个革命性的技术,是因为它使我们找到了一个诊断试剂研发的捷径。尤其是基础科研方面:那些需要许多科学家经过多年努力才能找到的特异性诊断信号,人的免疫系统已经获得了。人有什么病,免疫系统都已经知道了,诊断好了,而且正在治疗。如果我们能读懂免疫系统的诊断,特异性,敏感性等困然试剂研发人员的大问题也就迎刃而解了。

  解决了寻找信号的问题,上游的病人组织,下游的产业开发和市场推广如何解决?

  为了解决病人标本的问题,我们启动了R10K项目,动员全世界的科学家参与,贡献临床标本和临床知识。下游标本处理,给高通量测序平台自动建库配套设备有iCubate技术平台。市场推动的工作也在同步进行, 也是开放的商业模式:谁投入临床报批和市场推广,谁就获利。

  这样,在诊断试剂研发的各个环节我们都有创新:R10K解决临床标本难搞的瓶颈;免疫组库测序技术解决疾病特异性诊断信号难找的问题;iCubate通过实验技术自动化,规范化,防污染等措施,解决了技术推广难的问题;然后用一个开放的商业模式,最大限度地,最快速度地组合社会资源做市场推广。

  创新,不仅仅是一个科学家在他实验室里的发现;创新,是把发现派上用场,解决实际问题。科学发现首先满足的是科学家的好奇心;而科技创新,则要让社会大众受益。

  我为了这个讲座做了不少准备工作,毕竟多半听众是外行,怎样用最普通的语言把很复杂的问题讲透?这比给专业人员做讲座还难。伯明翰讲座以后,许多在座的教授,商人留下来和我交谈,我们已经接待了两批访客了。夏天伯明翰扶轮社还要组织参观团。看来,讲座很成功。