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杰特贝林在美国推出首个皮下注射C1酯酶抑制剂Haegarda

2017.7.28

  血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林(CSL Behring)近日宣布,在美国推出Haegarda(皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂,C1-INH),该药于今年6月22日获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,作为一种常规预防性药物,用于青少年和成人患者预防遗传性血管水肿(HAE)的发作。此次批准,使Haegarda成为获批治疗HAE的首个也是唯一一个皮下预防性治疗选择。

  Haegarda的获批剂量为60IU/公斤,在临床研究中,与安慰剂相比,Haegarda使HAE发作次数减少了95%(中位减少)。此外,与安慰剂相比,Haegarda也使急救药物的使用减少了99%以上(中位减少)。

  HAE即补体C1抑制剂(C1 inhibitor,C1-INH)缺乏症,该病是一种罕见的遗传性疾病,发病率为1:10000-1:50000。HAE患者C1-INH基因存在缺陷,导致体内C1-INH蛋白缺失或功能障碍,该蛋白参与机体免疫系统对炎症的控制。

  在临床上,HAE的特点是反复发作血管性水肿,典型发作表现为皮下、黏膜下水肿在24h内不断进展加重,之后在48~72h内可白行消退,水肿可发生在任何部位,主要受累部位为颜面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水肿(UAE)导致呼吸道阻塞,可引发窒息而危及生命。在未得到及时诊断和恰当治疗的UAE引发的窒息病例中,死亡率高达30%~50%。鉴于HAE潜在致死风险,对这一疾病的预防性治疗显得尤为重要。

  Haegarda是一种低容量、皮下注射剂型的预防性治疗药物,这是一种替代疗法,可替代C1-INH基因存在缺陷的患者体内缺失的或存在功能障碍的C1-INH蛋白,从而预防HAE的发作。CLS Behring表示,该公司自40年前首次报道C1-INH替代疗法可预防HAE以来,一直在致力于创新研究,旨在为全球的HAE群体提供创新的治疗选择。Haegarda是该公司开发的全球首个皮下预防性治疗药物,将为HAE患者群体提供一种非常重要的新治疗选择。

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