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Nat Med:器官芯片体外模拟器官患病

2014.5.13

5月11日,来自哈佛大学等研究机构的一组研究人员利用合成干细胞成功制备器官芯片,从而实现了器官在体外生长,模拟了病变组织的生长情况。这是科学家首次成功模拟人类组织患病的研究。该研究的成功使得人类在个性化医疗方面前进一大步

  5月11日,来自哈佛大学等研究机构的一组研究人员利用合成干细胞成功制备器官芯片,从而实现了器官在体外生长,模拟了病变组织的生长情况。这是科学家首次成功模拟人类组织患病的研究。该研究的成功使得人类在个性化医疗方面前进一大步。

  这项研究由哈佛干细胞研究所(Harvard Stem Cell Institute), Wyss生物工程研究所工程(Wyss Institute for Biologically Inspired Engineering)、波士顿儿童医院(Boston Children's Hospital)、哈佛大学工程与应用科学学院(Harvard School of Engineering and Applied Sciences)和哈佛医学院(Harvard Medical School)进行。相关研究发表在最新一期的Nature Medicine杂志上。

  研究人员模拟了一种罕见的心血管疾病巴斯综合症(Barth syndrome),这种病症与x染色体上一个单个基因Tafazzin引起的突变有关,目前无法治愈,主要出现在男孩身上,患有该病症会引起心脏和骨骼肌的相关功能损伤。

  研究人员使用了2个巴斯综合症患者的皮肤细胞,将其诱导成TAZ基因突变的干细胞。研究人员未在培养皿中诱导这些干细胞成心脏细胞,而是将这些干细胞芯片培养在人类细胞外基质蛋白环境中,从而模拟该组织生长的自然环境,使其形成患有巴斯综合症患者的心脏细胞。研究发现,这些工程组织细胞生命活力非常微弱,同巴斯综合症患者的心脏细胞症状很类似。

  此项研究有两个亮点,一是研究人员使用基因组编辑技术成功制备病变组织芯片,另一方面,研究人员向这些病变的人工心脏组织中,提供基因产物从而纠正其缺陷,创建了第一个人工心脏病组织模型。

  这项研究的主要研究者Parker说,“该研究能够模型由一个细胞到心脏组织,我认为这是一个巨大的进步。”Parker曾花费10多年的时间来研究器官芯片技术(organs-on-chips)。 未来该技术在个性化医疗上将有广泛的应用。

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