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基因研究成果向药物转化困难重重 恐需多年时间
在生物医学的历史上，2000年6月26日无疑是一个重要的里程碑：人类基因组工程完成了人类基因组测序工作草图。人类基因组测序被视为“生命之书”的破译，它有助于人们认识疾病的根源，并开发有效医治疾病的途径。今年6月26日，在美国华人生物医学科技协会(CBA—USA)举办的第16届年会上，基因组研究和转化医学成为与会者谈论的新话题。
协会会长、年会组织委员会主席龙志峰博士在会上表示，人类基因组测序工作草图完成11年后，科学家在了解人类基因组和致病原因的复杂性方面取得了重大进展，但距离利用其应对疾病的理想还相当遥远。人们已意识到，破译基因组仅仅是把握人体基因组成如何影响身体健康这一漫长过程的开始。他同时认为，人类基因组工程长久地改变了人们的生活，并给生物医学研究和生物医药开发带来了革命。
在年会主题演讲中，人类基因组科学公司总裁兼首席执行官托马斯·沃特金斯介绍了公司耗时15年，经历了从发现生物标靶到临床开发、获准和市场进入等过程，推出治疗全身性红斑狼疮疾病新药贝利单抗(Benlysta)的情况。贝利单抗是一种研究人体单克隆抗体药物，是被称为特定B淋巴细胞刺激因子(BLyS)抑制剂的这一类新药的首种药物。2011年3月9日，经美国食品和药物管理局(FDA)批准，贝利单抗被用于治疗活跃的、自身抗体呈阳性的全身性红斑狼疮疾病成年患者。
新药贝利单抗的开发源于1996年人类基因组科学公司发现的自然形成的蛋白BLyS。该蛋白发现者、原公司研究人员、现任Epitomic公司总裁余国良博士介绍说，从基因组层面研究而言，就是要寻找与疾病有关的基因或蛋白，即那些由于增加或减少或坏死而导致疾病的基因或蛋白。通过研究，他发现了与B细胞的增长有关的SLyS，而B细胞增多能导致红斑狼疮。如果能对BLyS进行操作以抑制B细胞增长，就有望起到医治红斑狼疮的效果。
于是，人类基因组科学公司提出将BLyS作为生物标靶，实施开发能识别和抑制BLyS生物活性的人类单克隆抗体的研究项目，并最终与剑桥抗体技术公司合作获得了新药贝利单抗。贝利单抗的作用机理是阻止可溶性BLyS与其在B细胞上的受体结合。通过与BLyS结合，药物可控制包括自身反应B细胞在内的多种B细胞的存活，并减少B细胞分化成免疫球蛋白浆细胞。余国良表示，贝利单抗是目前世界上唯一能治疗红斑狼疮疾病的人体单克隆抗体药物。
余国良认为，新药贝利单抗在历时15年的开发过程中，遇到的最大难题是要证明药物在人体中有效且无毒。在寻找到BLyS后，他们很快针对药靶制成了具有生物活性的物质，完成了前期的科学研究。不过，具有生物活性的物质最终能否成为有效的医治人体疾病药物，则是非常困难的事情。它需要经过大量的临床试验，才能确定是否成功。对于此次新药的推出，他表示这是一个非常幸运的结果。
沃特金斯说，开发贝利单抗遭遇了许多的困难和阻碍。如当标靶SLyS发现后，却不知道它对红斑狼疮究竟有多大的影响；在过去50年里，人们没有推出治疗红斑狼疮的新药，因此很难设计有针对性的药物临床试验。此外，公司还要了解FDA等管理机构对药物效果的要求。总之，公司必须面对药物开发所涉及的方方面面，并依靠专家逐一化解。沃特金斯认为，人类基因组科学公司能够取得目前成绩，原因在于有前途的科学发现、能承担责任的领导团队以及优秀的科研队伍。
对于人类基因组工程影响治疗疾病药物开发的问题，沃特金斯认为，毫无疑问，人类基因组测序的完成促进了人们对疾病成因基础科学的了解，但是人们仍需要多年的时间将有关基因组的知识转变成治疗疾病的药物。从现在的状况来判定人类基因组工程在帮助人们开发药物方面是否取得成功还为时过早。他表示，目前人们所做的工作将是未来利用人类基因组测序的基础，将发现转变成产品是艰难的过程，极其花费时间和资金，且风险极大。他相信人们会看到越来越多的基于基因组技术的药物面市，但是这需要时间。
美国华人生物医学科技协会是由对生物药物研究或技术开发有兴趣的专业人员组成的非营利机构，主要成员为工作在美国政府机构、大学、研究所以及生物技术和制药公司的华人科研人员。协会的宗旨是通过信息交流以及扶持研究和商业合作，促进生物医药领域的科学、技术和商业发展。同时，协会也将增进中美两国间的生物医药合作作为己任。
本届年会的主题为“从个体基因组学到转化医学”，会议议程包括大会主题演讲和颁奖、有针对性的药物开发、生物标志物诊断和设备、公私伙伴关系，以及药物监管的趋势——美国FDA和中国药监局最新监管政策。沃特金斯和离子激流(Ion Torrent)公司创始人乔纳森·罗森伯格博士荣获美国华人生物医学科技协会本年度的“卓越成就奖”。
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