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线粒体置换疗法获新进展

2016.6.12

  英国一个研究团队报告称,他们在线粒体置换疗法中取得了新进展。优化改进后的线粒体置换疗法有望提高原核移植技术的成功率,为其尽快进入临床实验阻止线粒体疾病的传播提供了可能。相关论文发表在最新一期的《自然》杂志上。

  线粒体疾病指那些由线粒体功能异常所导致的疾病,主要影响大脑、心脏和肌肉。根据体内细胞受影响的程度,症状可能包括:生长缓慢、肌无力、发育迟缓、甲状腺功能异常、糖尿病及痴呆等。不少致命的遗传性疾病都与此相关,且没有切实有效的疗法。

  线粒体置换技术,如原核移植技术,一直被认为具有阻止变异线粒体DNA传递的潜力。此前的研究显示,原核移植技术对非正常受精的人类卵子(只有一个原核或者有超过两个原核)具有技术上的可行性,但是这些卵子继续发育的能力有限。

  在新的研究中,英国惠康基金会线粒体研究中心的玛丽·哈伯特和她的研究团队证明,可以通过在发育过程中更早的把两个原核从母亲的卵子移植到供体卵子来改进这项技术。研究人员发现,这种早期原核移植技术能让受精卵有效的发育至胚泡期,而不出现基因表达的可见异常或者染色体数目异常,从而降低了线粒体疾病传播风险。

  此外,这篇发表在《自然》上的论文还强调了把线粒体DNA混合转移保持在尽可能低的水平的重要性,并认为这显示出为未来临床应用,继续优化和监控线粒体置换技术的必要性。

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