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潘卓华：一定拿诺奖的光遗传学被遗忘的创始人

2016.9.05

　　光遗传学是一项注定取得诺贝尔奖的技术。而华人科学家潘卓华（中国科大774校友）可能是光遗传学的创始人却被遗忘了。

　　光遗传学（optogenetics，注：有人认为应翻译成光控基因技术）被认为是数十年来神经科学的最大突破，为治愈帕金森、盲人和慢性病提供了可能。《知识分子》也曾于2016年5月7日撰文《光遗传学：一项注定要得诺贝尔奖的技术》。然而，它的创始人又是谁呢？近日，美国健康医疗专业媒体《STAT》采访了这位可能是光遗传学第一人的科学家——美国韦恩州立大学教授潘卓华（中国科学技术大学774校友）。

　　很多神经生物学家没听说过潘卓华，中国人不知道潘卓华，可惜的是中国科大人也不知道潘卓华——中国科大新创校友基金会在2016年4月3日曾以《转基因人？绿藻基因转人体治失明！》为题，介绍过潘卓华及其技术应用，同样波澜不惊，未能引起校友的关注。

　　早在2004年2月，潘卓华成功将光敏通道蛋白（Channelrhodopsin）添加到视网膜神经元中，通过光照改变细胞活性。为此，美国国立卫生研究院（NIH）授予他30万美元的资助，并称赞：这是一项是史无前例的革命性技术。

　　潘卓华并不知道，他当时正与世界各地多家实验室赛跑。谁料本是最早完成实验的潘卓华，先后在《Nature》《Nature Neuroscience》《Journal of Neuroscience》等期刊的文章投递屡屡遭拒，并未引起重视。杂志编辑回应称其文章应用狭窄，只解释了光敏通道蛋白在恢复视觉上的应用，而非普遍应用。也有人说，潘卓华的国别、学校排名等都是被忽视的原因。有人说：他如果来自名校，故事可能不同。

　　2005年，当相似的成果由美国斯坦福大学的Karl Deisseroth和麻省理工学院的 Ed Boyden发表在《Nature Neuroscience》之后，轰动一时，并被《纽约时报》称为光遗传学史上的重大突破。相较于美国学者获得的高额资金与媒体聚焦，潘卓华则在十年间资助有限仅够维持研究。当《STAT》问对于当年经历的看法时，他称赞了美国学者，说只是如果自己的文章发表更早，他们就能获得更多的认可了。现在，潘卓华还在从事光遗传学的研究，说：“我的实验室很小，我们的主要兴趣在于让人们重获光明。”

　　大写的“悲剧”和不公平？

　　科学网博主、新加坡国立大学副教授张洛欣为潘卓华这位小人物鸣不平“没背景的小人物都有一个黎明前的一段黑暗”。海外华人学者集中的未名空间网友maxdna将潘卓华的成果总结为：

　　早在ChR2 2003年9月报道发表后。2004年2月潘卓华就发现ChR2 能激活RGC(retinal ganglion cell )。潘卓华申请了美国NIH（国立医学研究院）30万美元基金。2004年8月他用病毒实现了在大鼠眼睛里的在体表达，并且能被光激活。

　　伟大的科学发现之后是一系列悲剧的开始：

　　2004 年11月25日他向著名的《自然》（Nature）被拒。编辑建议他转投更细分专业领域的《Nature Neuroscience》杂志。

　　接着转投Nature Neuroscience也被拒！

　　2005年初，他的成果再投Journal of Neuroscience，再次被拒。

　　2005年5月他在IVOS（ Association for Research in Vision and Opthamology）会议上介绍了自己的成果。他的讲座只持续了15分钟。

　　2005年8月 Nature Neuroscience 发表了Edward Boyden 和 Karl Deisseroth 以及张峰的optogenetics文章。

　　2006年4月他的文章才终于被Neuron接受。

　　美国韦恩州立大学医学院博士后研究员陆绮曾撰文指出：“但是最晚于2006年4月发表的潘卓华老师实验室的工作做得最全面，从体外细胞表达到小鼠在体神经细胞表达和电生理记录一应俱全。”

　　并未纸上谈兵，潘式光遗传学已走向产业化

　　潘卓华教授并未止步于纸上谈兵。

　　《麻省理工科技评论》发布2016年“50大创新公司”（被称“全球最聪明”的公司）有一家RetroSense Therapeutics公司。

　　RetroSense Therapeutics是一家成立于2009年的黑科技公司，它将基因治疗和光遗传学结合起来治疗失明，或许会给失明的患者带来新的希望。2016年2 月底，在RetroSense Therapeutics科学家潘卓华教授的主导下，一名因视网膜色素变性（retinitis pigmentosa，RP）丧失视力的Texas女性，已经接受光遗传学治疗，成为光遗传学治疗的全球第一人。

　　RetroSense Therapeutics在本次治疗中使用的药物是RST-001，属于基因治疗药物。即使用对人体无害的病毒，将绿藻的感光蛋白转到眼睛特定的细胞中，使该细胞具备将光信号转换成电信号的功能，顶替受损感光细胞的工作。由于目前没有治疗RP的药物，因此RetroSense Therapeutics的RST-001被FDA授予"孤儿药"称号。目前尚不了解公司估值，但其已融资1200万美元。据了解，RetroSense Therapeutics于2015年成功拿到了美国食品与药品监督管理局（FDA）的临床试验批准，可在视网膜色素变性的患者身上，测试基于光遗传学的治疗方法。

　　都被遗忘：在中国与科大

　　2005年，当相似的成果由美国斯坦福大学的Karl Deisseroth和麻省理工学院的 Ed Boyden发表在《Nature Neuroscience》之后，轰动一时，并被《纽约时报》称为光遗传学史上的重大突破。

　　2005年至今，Deisseroth获得1800万美元的基金；Boyden拿到的超过1000万美元。他们都成为科学明星多次获奖，暴露在聚光灯下，名利双收。潘卓华只在过去十年拿到了300万美元——STAT News说这只够勉强维持运营。

　　对于这一切，潘卓华心静如水。当《STAT》问对于当年经历的看法时，他坚持称赞了美国学者“毫无疑问，他们做了杰出的工作”。他也平静的说：我也很幸运。虽然如果自己的文章发表更早，故事可能不同。现在，潘卓华还在从事光遗传学的研究，说：“我的实验室很小，我们的主要兴趣在于让人们重获光明。”

　　潘卓华在哪儿都不为人注意，更有趣的是，或许一大半中国科大774同班同学都不记得他。中国科大新创校友基金会联络了三位科大774同班同学。另一位男生对这位四五年的同学抱歉的说“没有记忆”。另一位博闻强记的女生说“记不清了。我印象中潘是一个话很少、少年时就很老成的人，理论物理专业。你请万东查查，774家谱他最门儿清。”

　　她笑称“我没有评价了，整个大学期间我没与他说过一句话。我想774的女生他能说出名字的不会超过5个。”

　　原物理学院院长刘万东教授（774）是唯一记得潘卓华的人“潘卓华是金华人，父亲在金华一中工作，他妹妹都毕业于该校。”当新创基金会请刘万东教授给出他脑海里所有的潘卓华的记忆时。这位文彩极好的教授只能说出六个字“老实，不善交往。” 新创基金会的新闻稿在9月2日发给774全体校友之后，一位较真校友来信说老潘“变化不算大，我想应该有1/2 -1/3的774er还记得他。”

　　得知老友潘卓华成果的意义，底特律校友、朱斌（776）称赞他“朴实低调、为人随和友善”，其实也时常参加底特律校友会。

　　2008年中国科大底特律校友会中，潘卓华教授出席（潘系就坐者左三。照片由底特律校友会理事朱斌776提供。第二张照片点击可浏览高清晰大图）。出席的杰出校友还包括孙静（776，密歇根大学电气工程与计算机科学系和船舶与海洋工程系教授），IEEE Fellow。

　　这很正常：中国科大774科学家璀璨若繁星，有两位中科院院士赵政国、谢心澄；五位美国物理学会会士周冰、陈剑平、何小刚、赵政国、谢心澄。潘卓华低调的隐身在他小小的实验室，醉心于光遗传学研究。——他是纯粹的科学人。

　　光遗传学先驱潘卓华教授简介

　　潘卓华，1978年3月从浙江金华一中进入中国科学技术大学近代物理系学习（774），1982年获得学士学位。1984年获中国科学院生物物理所硕士；1990年获纽约州立大学布法罗分校博士学位。随后担任美国韦恩州立大学医学院解刨学和细胞生物学系教授，2011年出任该校Kresge眼科研究所眼科学Edward T. and Ellen K. Dryer讲席教授。潘教授也是RetroSense Therapeutics首席科学家。

　　2001年获得韦恩州立大学医学院杰出教授研究奖；2004年获得该校Career Development Chair奖。潘卓华教授的英文主页请见这里。

　　谁是起底光遗传学之父的STAT News？

　　STAT News由Boston Globe Media创办，与波士顿环球报隶属于同一集团。

　　STAT News是一家立足快速、深度与艰深的科技媒体，侧重于科学与实验室成果，医院与生物科技报道。STAT News网站称：我们解剖关键发现，直面争议话题，戳穿炒作。其主页点击这里。

中国科学技术大学新创公益基金会

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