顶级医学期刊发表里程碑研究成果
顶级医学期刊《新英格兰医学》日前发布了首个basket临床试验的研究结果。这是一种新型的临床试验，主要是根据患者肿瘤中的突变，监测他们对药物的应答。
纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）的José Baselga领导研究团队，在122名患者中测试了威罗菲尼（vemurafenib）对非黑色素瘤BRAFV600突变癌症的疗效，覆盖了肺癌、结直肠癌、卵巢癌以及一些罕见病（比如Erdheim-Chester病）。威罗菲尼已经被批准用于治疗BRAFV600突变的黑色素瘤，很可能对其他BRAFV600突变疾病也有效果。
研究人员基于肿瘤的突变类型进行药物测试，他们希望找出有临床意义的信号，以便对相应肿瘤展开进一步的研究。“这项研究是实现精准医疗的重要一步。Basket研究以生物学指标为基础，不依赖组织学检测。我们证明这种策略的确可行，能够成为开发癌症疗法的新工具，”文章的资深作者Dr. Baselga说。“我们可以谨慎而乐观的说，这就是精准医疗的未来。”
Basket研究可以帮助人们探索不同的药物靶标，或者开发抗癌的药物组合。Basket也能让更多的患者从现有药物中获益。初步临床结果显示，威罗菲尼对黑色素瘤以外的其他癌症也有疗效，不过并不是对所有人都有效。这项研究不仅展示了basket策略的光明前景，也为人们指明了前进的方向。
研究人员在122名癌症患者中，监测了威罗菲尼对不同类型肿瘤的临床活性。在非小细胞肺癌中，威罗菲尼的肿瘤反应率和无进展生存期分别为42%和7.3个月。在Erdheim-Chester病和Langerhans组织细胞增生中，威罗菲尼的肿瘤反应率为43%，而且在长达5.9个月的疗程中患者的病情没有出现恶化。此外，研究人员在多形性黄色星形细胞瘤、甲状腺未分化癌、胆管癌、涎腺导管癌、卵巢癌、透明细胞肉瘤和结直肠癌中也观察到了有趣的药物应答。不过对于结直肠癌来说，威罗菲尼只有与西妥昔单抗联合使用才能够发挥作用。
这样的研究日后会越来越多，“这是研究罕见肿瘤的理想途径，因为患有这类疾病的患者太少了，难以开展传统的临床试验，”文章的第一作者David Hyman说。“通过这种方式，我们可以让更多的人享受到癌症研究带来的福利。”
