基因泰克模式”是制药企业的通用模式吗？
最近包括福布斯Bernard Munos在内的多位生命科学领域的分析家相继发表文章，在批评“Valeant模式”的同时也探讨制药工业的未来发展模式。比如Munos通过计算2011至2015年上市新药占2015年销售额的百分比指出，施贵宝和强生在过去5年开发的新药销售对公司营业额的贡献最大，分别占2015年营业额的39%和22%。相反，过半制药巨头（6个）自2006年之后上市的新药在2015年为公司销售所占的贡献小于22%。而2011年之后上市新药的销售占比甚至低于11%。
事实已经证明制药工业的“Valeant模式”不可持续，即不投资新药研发，仅靠收购和涨价无法维持销售的持续增长（见“论Valeant模式的倒掉“）。Valeant股票继续狂跌，已经从去年7月的每股257美元跌至今天收盘的32美元，市值只有100亿美元。即使如此，福布斯分析家还认为Valeant的股票跌幅没有见底。这个曾经是股票增长最快的制药巨头终于成为昨日黄花。
“反基因泰克”的“Valeant模式”的失败似乎已经盖棺定论，那么这是否证明“基因泰克模式”就一定是未来制药工业的发展方向呢？不一定。从福布斯总结在过去5年开发的药物销售占2015年销售额的比例来看，以基因泰克为根基的罗氏新药产出并不出色，甚至还低于制药工业的平均数11%。但笔者认为这个比例并不具有代表性，并不直接反映基因泰克的研发效率不好。这不仅是因为新药开发的平均周期长达10年，也就是说2011-2015年上市新药体现了2001至2005年的新药研发效率，而今天的研发和支付环境和当年相比已经有了质的变化。而且过去5年是制药工业的改革期，现在药企已经逐渐适应当下的支付和监管环境，新药开发的效率逐年上升，2015年美国FDA批准的新药数量再创新高。事实上根据EvaluatePharma估计，在2016年即将上市的前10名潜力重磅产品中有40%的销售峰值会来自罗氏/基因泰克，其中包括排名前三的多发性硬化症药物Ocrelizumab、抗PD-L1抗体atezolizumab、和Bcl-2抑制剂Venetoclax（和艾伯维共同开发），预测年销售峰值分别为27、25、和14亿美元。
所以，到目前为止虽然还没有证据表明“基因泰克模式”是未来制药工业的“通用成功模式”，但笔者以为以下几点是一个成功制药企业不可缺少的元素：
（一）开发创新药。事实上许多制药企业也曾对新药开发有过疑惑，在不同程度上走“Valeant模式”，即承认自己开发新药不如收购更有效。当然自己开发创新药并不代表不收购在研产品，相反慧眼识珠，收购那些有发展前途的潜力产品是制药巨头的一个重要开发环节。但是和“Valeant模式”不同的是，未来企业必须发挥自身企业的优势，继续开发收购的潜力产品，而不是象Valeant，收购企业后裁掉研发部门然后大幅度涨价。除此之外开发创新药并不仅仅开发新机理的颠覆性药物，还包括能和现有金标带来临床区分的未满足市场需求。
（二）谨慎投资高风险靶点。无可置疑人类对疾病的认识依然处于“社会主义的初级阶段”。对比如中枢神经等疾病的发病机制知之甚少，这类突破性药物的面世不仅需要制药工业的巨大投入并承担相应风险，更需要长足的科学发展。基因泰克对创新药开发的投入是有目共睹的，公司生物科学家的人数和比例不仅居所有制药巨头之首，甚至可以说不亚于世界任何一个高水平的生命科学实验室。当然制药企业也要量力而行，避免浪费。尤其要充分利用社会在基础科学领域的投入。为了提高开发效率，投资包括中枢神经等靶点不明确的新药项目必须非常保守。
（三）开发罕见病药物。今天福布斯的分析家John LaMattina撰文指出，葛兰素史克CEO Andrew Witty爵士在任的最大失误是对药价的判断出错。他认为美国对小病种高药价的消费模式不可持续，以致造成葛兰素史克在2014年离开包括肿瘤（多种小病种的集合）在内的罕见病开发领域。而施贵宝和默沙东则相反，近年来大力投资抗肿瘤免疫治疗，其商业回报已无需赘述。所以在生命科学未取得突破性进展之前，如何利用现有知识，通过不同的生物标记进一步把病人细化，分成多组相对单一的患者亚群，因而提高开发这些罕见病用药的效率。
（四）充分发挥企业的开发优势。新药开发是人类最复杂的智力活动，而且随着人类对生命的进一步认识，疾病也变得从来未有过的复杂，一个制药企业已经不再是无所不能，从事所有种类的新药开发。即使大如辉瑞、诺华、罗氏也只能在最有经验的开发领域才能取得巨大成功。
（五）追求价值医疗。制药工业已经不再是强势群体，支付方对药物销售的话语权越来越大。包括PCSK9、PD-1抑制剂在内的颠覆性产品也会遇到销售挑战。诺华的颠覆性心衰药物Entresto甚至准备按收益收费。所以未来成功药厂已经不可能再象Valeant那样随便涨价，开发的新药既要填补未满足的市场需求，和现有疗法有明显的临床区分，也要把价格定在一个合理的范围。疗效平庸的鸡肋药品即使获得批准上市也必定被市场抛弃。
（六）风险共享。强强联手、强弱搭配不但能提高研发效率，也能回避风险，对那些高风险的开发领域尤甚。
所以，“基因泰克模式”虽然未必是未来制药工业的主要研发模式，但创新药的开发必定是一个重要元素。未来制药企业的成功可能没有一个固定模式，因地制宜、采用一切手段提高研发效率是制药企业成功的关键。
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