有时生物学很残酷，在健康和致命疾病之间，往往只有一个遗传密码的差异。尽管人们一直在研究这些微小改变引发的疾病，但在人类干细胞中对其进行重现依然颇具挑战。

　　现在，Gladstone研究所的科学家们开发了一个新技术，能够帮助人们对人类基因组进行有效的单碱基编辑，文章发表在近期的Nature
Methods杂志上。这一技术不仅能增强人们在干细胞中模拟疾病的能力，也为修改遗传密码进行治疗奠定了基础。

　　目前，研究界和医药领域面临着一个最为紧迫的问题：如何准确有效地捕获罕见致病突变，以及怎样对其进行修正。而Bruce
Conklin领导的这项研究为人们提供了一个解决方案。

　　“随着遗传学技术的进步，人们发现了数以百计与人类疾病有关的遗传学突变，不过迄今为止我们还缺乏研究它们的有效方法，”Conklin解释道。“为此，我们需要利用强力有效又精确的工具，以实现一个碱基一个碱基地编辑人类基因组。我们的新技术就是这样的一种方法。”