近年来,2个代谢酶--异柠檬酸脱氢酶1和异柠檬酸脱氢酶2(IDH1和IDH2)的突变,已被确定在大约20%的急性粒细胞性白血病(AML)中存在。其结果是,突变体IDH蛋白已被证实作为潜在的药物靶标,治疗白血病。

  现在,Beth Israel Deaconess Medical
Center一个科研小组已经创造出IDH2突变的转基因小鼠模型,并在此过程中,回答了一个核心问题,即这些蛋白IDH突变是否对白血病的启动和维护是必须的。

  目前发表在Cell Stem
Cell杂志上的这项研究,证实IDH2有一个强有力的致癌作用,并支持其作为血液癌症的治疗靶点。同样重要的是,这种转基因模型提供了用于评估潜在的突变IDH2抑制剂。