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Nature：基因治疗掀开新篇章
欧洲药品管理局(EMA)欧洲人用药委员会(CHMP)首次推荐一种基因治疗药物获得批准。这种称作“Glybera”的药物将用于治疗脂蛋白脂酶缺乏遗传病(LPLD)的患者。在此之前这一推荐必须获得欧盟(European Commission)的批准。而欧盟几乎不太可能会拒绝这一推荐。如果获得批准，这将是基因治疗的一个里程碑事件。
基因治疗是将基因转移至患者体内治疗疾病的一种方法。在这种情况下Glybera是利用一种病毒在注入到患者体内后传递一个发挥作用的基因拷贝生成脂蛋白脂酶(LPL)。每100万人就有不超过一人或两人受累脂蛋白脂酶缺乏。
早在2004年，中国就成为了首个批准基因治疗产品用作商业用途治疗癌症的国家。但是欧洲和美国尚未批准任何的基因治疗，这一领域一直受到致癌性等问题的困扰。
Glybera的制造商是总部位于阿姆斯特丹的uniQure公司。该公司的首席执行官Jörn Aldag说今天来自EMA的公告是向基因治疗团体发出的一个“延迟信息”：事情正在发生改变。他告诉Nature说：“它开启了可能性。你将会看到更多的投资进入。”
“好消息”
美国食品药物管理局(FDA)罕见产品开发办公室的前任负责人、现担任独立顾问的Tim Coté说这一批准是“一个惊人的、梦幻般的消息。它将欧洲推到了最前沿。”
Glybera过去曾收到来自欧洲人用药委员会(CHMP)和EMA前沿医疗委员会(CAT)的否定意见。然而，对因LPL缺乏导致严重或多重胰腺炎发作的患者的治疗进行重新评估后，CAT在六月给予了正面意见，现在已经获得了CHMP的批准。
CHMP执行主席Tomas Salmonson在一份声明中说已建立的评估Glybera风险和利益的方法一直受到疾病罕见和数据不确定性的挑战。
“评估这一应用是一个非常复杂的过程，相比最初的申请Glybera在更加受限的适应证中应用，提供给最需要接受治疗的患者群。CAT还增加了其他的分析至巨大的数据中提供给CHMP，使其得出了Glybera利益远大于已知风险的结论，”他说。
CHMP的推荐最终是在一种“特殊的情况”名称下给予。这使得治疗可在缺乏大规模临床试验的条件下获批，用于靶向治疗几乎不可能开展大型试验只累及少数患者的疾病。在三项研究中针对27名患者进行了Glybera测试。UniQure将设立一个登记处监控接受治疗后发生在患者身上的事件，这将受到 EMA的审查。
紧随Glybera之后的是另一项靶向免疫缺陷疾患ADA-SCID的基因治疗。然而这是一种“体外”治疗涉及对提取的患者骨髓细胞进行基因治疗，然后在将它们注入回患者体内。
法国生物技术研究所Genethon科学主管、分子生物学家Fulvio Mavilio说现在正获得英国制药巨头葛兰素史克(GlaxoSmithKline)的支持，这一治疗刚好在Glybera批准程序之后。
“这两个产品例子是当今可获得的两种基因治疗，包括体内和体外，已进入了最后阶段，这对于整个领域而言是一个极好的消息，”他说。
