有一种蛋白在细菌免疫系统中起着至关重要的作用,并正快速成为一种很有用的遗传工程工具。现在有关这一蛋白的一个中心问题已经获得了解答。来自劳伦斯伯克利国家实验室和加州大学伯克利分校的研究人员,确定了这一叫做Cas9的细菌酶在病毒感染过程中是如何在RNA序列的引导下识别和降解外源DNA,以及在动物和植物细胞中诱导位点特异性遗传改变的。通过结合单分子成像和大量的生化试验,该研究小组证实Cas9的基因组编辑能力是通过称作为“PAM”(
protospacer adjacent motif)的短DNA序列来实现的。

  该研究的领导者、生物化学家Jennifer Doudna
说:“我们的研究结果揭示了PAM的两个主要功能,解释了它对于Cas9能够靶向和切割与导向RNA相匹配的DNA序列如此至关重要的原因。在外源DNA的靶向位点附近存在PAM,而宿主基因组的这些靶向位点则缺乏PAM,使得Cas9能够精确区分必须降解的非自身DNA和几乎完全相同的自身DNA。此外,存在PAM也是激活Cas9酶的必要条件。”