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RNAi药物市场潜力巨大但路途遥远

2007.10.16

RNA干涉技术(RNAi)正在受到越来越多的关注,一些大型制药企业已经注入数以十亿美元的资金。由于RNAi特异性抑制蛋白质的合成,所以在理论上优于任何以抑制蛋白功能为机制的传统药物。但是,目前仍没有任何一种RNAi新药上市,最早也要等到2010年,市场达到一定规模至少要5-10年。


现在有4家公司的RNAi新药候选者进入后期临床研究,这4家公司是美国默克公司(NYSE:  MRK)、瑞士的诺华(NYSE:  NVS)和美国的OPKO以及Alnylam公司。最早上市RNAi新药的可能是总部在美国迈阿密的OPKO,总市值为6.5亿美元,其Bevasiranib已进入III期临床研究,也是截止到目前唯一进入III期临床的RNAi药物,适应症是老龄视力丧失,是发达国家致盲的最常见原因。如果III期临床研究成功,2010年该药可能上市,并可能成为“重磅炸弹”药品,与基因泰克(NYSE:DNA)的单抗药物Lucentis竞争。总部在美国马赛诸塞州的Alnylam公司,总市值14亿美元,其ALN-RSV01正在II期临床,用于抑制呼吸道融合病毒的产生,该病毒是婴幼儿肺炎和气管炎最大元凶。美国默克公司于2006年以11亿美元收购了Sirna进入RNAi新药研发领域,SIRNA027进入II期临床研究,适应症同样是老龄视力丧失。默克认为RNAi新药技术可以用于公司所有治疗领域,战略目标非常明确。瑞士的诺华也在积极地研发RNAi新药,但是还没有查到该公司在临床研究阶段的候选药物。强生(NYSE:  JNJ)也正在研究RNAi新药。除了RNAi新药,还有另外一类非常类似的药物反义RNA,RNA序列是人工设计及合成的。美国加州的Isis公司(市值达15亿美元)正在研发封闭基因机制的降血脂药物,试图阻断有害胆固醇和脂肪的生成,正在进行II期临床。


总之,RNAi正在从研究成果走向市场,市场潜力巨大,预计达数十亿美元。但是,路途还很遥远,投资也存在相当风险。

 

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