评论: 罕见病突破性疗法递交滚动上市申请，有望年底完成

评论数: 0 / 好评: 0 / 差评: 0

--[概述]-- 专注罕见病创新性疗法开发的生物医药公司Enzyvant近日宣布，已启动向美国FDA提交RVT-802生物制剂许可申请（BLA）的程序。公司预计在2018年底完成BLA的提交。 RVT-802是一种在研的基于组织的再生疗法，旨在治疗与“完全DiGeorge异常”（cDGA）相关的先天性无胸腺引起的原发性免疫缺陷。这是一种罕见疾病，每年在美国出生的约10- ......