随着人类基因组计划的实施和深入，带来了巨大的生物学数据的积累，导致重大生物学规律的发现，由此引出了计算生物学这门新兴学科。计算生物学是促进新药开发的有力工具，它是一门开发和应用数据分析及理论的方法、数学建模和计算机仿真技术，用于生物学研究的学科。
1、计算生物学可望在以下几方面促进人类基因组计划以造福人类：
（1）鉴定基因和途径在健康和疾病中的角色，测定它们与环境因素之间的关系；
传统医学的关注点在疾病本身，只要是临床症状吻合，就确诊为某种疾病，如何用药和如何处置有一整套对应的方案。在基因组医学时代，疾病被认为是体内基因和外界环境，包括生活环境、生活习惯、生活方式等互相不匹配的结果；疾病的发生原因因人而异，治疗方案也不能千篇一律。基因组医学倡导“个体化医疗”，要根据每个人的遗传状况，基因的类型来判定发病原因和制定用药方案。
（2）发展、评价以及应用以基因组为基础的诊断方法来预测对疾病的易感性，预测药物反应，进行疾病的早期诊断，在分子水平上对疾病精确分类；
药物基因型检测主要用于预测个人将对某种或某些特定的药物产生怎样的反应，药物的有效性、敏感性和副作用情况。利用这些检测方法，能够优选出最佳的治疗方法，裁剪出个体化的给药方案，实现“个体化用药”。不仅如此，它们还有助于减少临床用药不当的情况，提高疗效，降低医疗费用。吃什么药管用、吃多少药合适等问题将不再是问题。根据每个人的基因情况，医生可以预测各种药物的效应，并“量体裁衣”式地对病人合理用药。
（3）应用基因组和代谢通路的知识，通过分子模拟等方法进行计算机辅助药物设计，缩短新药开发周期，从而开发出有效的、新的疾病治疗方法。
分子模拟和计算机辅助药物设计是当前计算生物学中的热点问题，又是计算生物学与生物医药产业结合最紧密的方向，计算生物学在这些方面取得的进展将直接推动生物医药产业的发展。上海生物公司美迪西提供计算生物学和分子模型构建服务，其结构生物实验室配备有分子克隆室及基于蛋白质晶体学的药物发现与筛选平台，支持基于结构基础的药物开发，从新靶点的确认到最终的结构确认。
2、计算生物学在寻找药物靶点上的应用
新加坡国立大学计算科学系建立了一个药物靶点数据库TTD，包括1174个药物靶点和1251个药物/配体。通过对该数据库数据的分析，发现好的药物靶点一般都分布在1~2个代谢途径上，而且倾向于与人类蛋白质的相似度较低。那用什么方法来寻找这些靶点呢，计算生物学可以解决此类问题。
常用的计算方法有两大类：一类是基于序列相似性的，其特点是准确度高，容易使用，但对于新出现的靶点则束手无策；另一类是基于结构和物理化学特性方面的相似性，它适用于传统和新兴的靶点，但要求现有靶点有较高的代表性。如果没有确切的关于靶点三维结构的信息，可以使用支持向量机（SVM）等人工智能的方法来建立模型。
一种名为“IN”的酶是催化艾滋病病毒（HIV）进入人体基因的祸源之一，能否有效将其抑制直接关系到病情的发展。由复旦大学教授领导的项目组运用计算生物学手段已模拟出“IN”的结构模型，在该研究基础上将有望进一步设计出新的抗艾药物。
3、计算生物学的原理
（1）计算生物学运用大规模高效的理论模型和数值计算来识别基因组序列中代表蛋白质的编码区，破译隐藏在核酸序列中的遗传语言规律；
（2）直接从蛋白质序列预测蛋白质三维结构以及动力学特征，研究生物大分子结构与功能的关系、生物大分子之间的相互作用以及生物大分子与配体的相互作用，促进蛋白质工程、蛋白质设计和计算机辅助药物设计的发展；
（3）同时，归纳、整理与基因组遗传语言信息释放及其调控相关的转录谱和蛋白质谱的数据，模拟生命体内的信息流过程，从而认识代谢、发育、分化、进化的规律，使从基因组科学新视角来探究人类健康和疾病的各个方面、将人类基因组计划的成功转化为医学领域的进步成为可能。
药物研发的过程耗时长、成本高、富有挑战性，而人工智能和生物化学领域的发展，使得计算生物学技术迅速崛起，药物研发的每个环节也因此得到改善，成本也将大为下降。
