大规模设备更新 | Cytiva核酸药物解决方案

　　核酸药物是一种从基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的疗法，作用于蛋白质合成上游。与传统的小分子药物和抗体药物相比，核酸药物具有设计简便、研发周期短、靶向特异性强、治疗领域广泛和长效性等优点，目前在遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病的治疗上应用广泛，有望成为继小分子药物和抗体药物后的第三大类药物。

　　核酸药物可主要分为寡核苷酸药物和mRNA两大类。目前，全球核酸药物的研发已经进入了快车道，据Becon数据库统计（数据至2023.10），目前全球共有1519条寡核苷酸在研管线，1270条mRNA在研管线。

　　Cytiva从1986年推出第一款合成仪至今，在核酸药物领域已深耕数十载，持续创新，推出多款研发级别的仪器，以满足早研用户的研发需求，加速中国核酸药物的不断创新。

　　寡核苷酸药物解决方案

　　1.1 寡核苷酸合成仪

　　Cytiva ÄKTA oligosynt寡核苷酸合成仪是一款紧凑、全自动的寡核苷酸合成仪，专为实验室研究和工艺开发打造。该系统运行稳健，合成效率高，支持高质量地转移到更大规模的寡核苷酸合成仪。该系统兼容各种柱式反应器，从小规模的1.2 ml，6.3 ml合成柱到Axitide 50和FineLINE 35/70合成柱，可以用于10 μmol到12 mmol的大范围合成。

　　系统优势

　　灵活满足科研和早期研发需求：

　　适用于大部分核酸类型：兼容大部分寡核苷酸化学合成，包括锁核酸 (LNA)、RNA、修饰RNA (2’-OMe, 2’-fluoro, 2’-amino)、和肽核酸 (PNA) 。

　　针对不同类型的核酸类型，有丰富的合成数据和预置的合成方法。

　　跨度更广的合成规模 (10 μmol-12 mmol) 适合早研不同规模的需要。

　　丰富的传感器和开放的系统软件平台，方便用户灵活编辑合成方法配方，降低研发初期对于合成经验的依赖。

　　优化的系统设计，使用便捷

　　占地小于0.5平米，设计紧凑，可便捷安放于科研实验室的通风橱内。

　　试剂阀门，操作平台外置，操作维修便利。

　　16个单体入口，灵活满足工艺需求。

　　高效合成，系统稳定，节约成本和时间

　　优化的死体积，提升合成效率。

　　高精度的泵，传感器保障耦合效率，降低单体消耗，提升粗品纯度和收率。

　　过流合成技术，提升单体利用率，提高合成效率，节省反应时间。

　　助力快速放大的硬件和工艺拉通的技术支持

　　来自于遍布全国的服务团队的快速响应支持2小时报修，及时解决硬件系统问题。

　　来自于中国本地和全球的工艺专家团队迅速给到设备，工艺的指导。

　　1.2 寡核苷酸固相合成载体

　　Primer Support 5G是来自Cytiva用于合成寡核苷酸的第五代固相载体。这种载体支持优化合成长度达70个碱基的DNA和RNA寡核苷酸。载体的基本粒子由交联聚苯乙烯组成，具有较高的粗纯度和合成收率。

　　产品优势：

　　高载量：对于DNA和RNA寡核苷酸的合成，DNA和RNA的载量分别为350 μmol/g和300 μmol/g。

　　合成成本低：高载量，低杂质，节省了合成时间，提升了合成效率。

　　易于放大：PrimerSupport 5G固相载体具有从科研到工业规模的可放大性。

　　提供定制服务：Cytiva为DNA和RNA提供固相载体定制服务，几乎可以适用您选择的任何分子。

　　除了寡核苷酸合成解决方案，Cytiva还提供支持寡核苷酸生产流程的整体解决方案，包括ÄKTA系列层析设备搭配FineLINE和Axichrom层析柱用于合成后的层析纯化；和Uniflux系列，白马系列，P系列A系列超滤设备用于超滤换液，以及智能机器人灌装平台。Cytiva的制造解决方案是为卓越的运营而设计的，特别是在扩大到大规模的GMP生产时，Cytiva以更好的质量，更优质的产品和服务与您一同努力实现寡核苷酸疗法的美好愿景。

　　脂质纳米颗粒制备设备

　　2.1 NanoAssemblr Spark 纳米药物递送系统

　　用于制备20-250 μl的脂质纳米颗粒，适用于小体积研发及LNP技术最前期的概念项目的探究。

　　产品优势：

　　占地面积小：Spark系统专为在无菌超净台中操作而设计。

　　快速制备：10秒内就可制备出一个配方，可在数小时内制备出数百个配方。

　　节省原料：先进的微流控技术可以实现微升规模的配方制备，几乎完全回收样品。

　　2.2 NanoAssemblr Ignite+纳米药物递送系统

　　用于制备1 mL-60 mL的脂质纳米颗粒，适用于临床实验早期规模。

　　产品优势

　　设备稳定：批间差稳定，不同批次间的流速和体积误差在±2%以内。

　　制备高效：完成一次制备仅需不到一分钟，快速优化出最佳配方。

　　操作灵活：可设置总流速，流速比，稀释比，废液体积等多个参数。

　　2.3 GenVoy-ILM脂质混合物

　　使用方便：预先优化的脂质混合物，设计用于封装RNA（mRNA，gRNA，siRNA，miRNA和tRNA）于LNP中。可以高效低毒地将RNA有效地送到细胞中。

　　全周期覆盖：作为开发RNA药物的有效工具，可用于药物开发的各个阶段，从发现到后期临床前研究。

　　配方优化：专门为NanoAssemblr平台做了最成熟的优化，包含4种确定比例的脂质成分，用于制备和有效包封RNA的工程化LNP。