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细胞免疫治疗临床试验在深取得突破

2016.6.29

　　在细胞免疫治疗受医疗事件影响被严格控制后，本报报道《深圳细胞治疗行业何去何从》（见《南方日报•深圳观察》6月3日AII08）引起深圳政府部门的重视。在近日举行的伞友医学论坛上，深圳细胞免疫治疗行业、基础和临床研究领域、产业界和政府等相关部门代表聚集一堂，共同探讨深圳细胞治疗产业的出路。会上，与会专家和嘉宾一致认为，深圳应尽快制定细胞治疗行业地方标准，继续支持细胞治疗产业发展，并加大科研投入，争取获得具有世界水平的原创性细胞治疗技术。

　　现状

　　细胞免疫治疗全球进入爆发性阶段

　　细胞免疫治疗被视为化疗放疗、手术、靶向药治疗之后的第四种抗癌疗法。肿瘤免疫治疗由于其卓越的疗效和创新性，在2013年被《科学》杂志评为年度最重要的科学突破。

　　论坛上，国际著名肿瘤免疫学家、休斯顿卫理公会医院研究所炎症和表观遗传学中心主任、美国贝勒医学院终身教授、深圳市2013年孔雀计划引进的“肿瘤生物标志物和免疫治疗技术团队”负责人王荣福介绍了目前美国肿瘤免疫治疗临床研究的现状及未来展望。王荣福教授表示，肿瘤免疫治疗已经有100多年了，但真正开始应用是从上世纪80年代开始，而最近5年，肿瘤细胞免疫治疗进入了爆发性阶段。

　　相比国内之前应用广泛的DC、CIK和DC-CIK疗法，美国目前在细胞免疫治疗领域开展的最前沿研究是TCR-T和CAR-T疗法。“尽管TCR-T和CAR-T疗法还没有获得美国食药监管局的批准，但是其临床治疗效果已经出来了，有50%—90%的治疗效果。”王荣福说。2016年1月28日，美国总统奥巴马签署总统备忘录，正式启动抗癌“登月计划”，任命副总统拜登为该计划牵头人，美国科学界、大学以及政府等部门联合作战对抗肿瘤，目标就是推动细胞免疫治疗在癌症预防、治疗与治愈方面取得更大更快的进展。

　　“美国预测肿瘤免疫治疗的方向是，未来60%的肿瘤患者可以直接进行免疫治疗。”王荣福说，现在很多肿瘤病人是放疗化疗无效果后，再进行免疫治疗，而以后细胞免疫治疗对于肿瘤患者来说将是一种主流治疗手段。据统计，到2025年，肿瘤免疫治疗的市场将达到每年350亿美元。

　　在深圳，王荣福教授团队也与深圳市第二医院在开展TCR-T和CAR-T疗法的临床试验。临床试验治疗癌症患者也取得了突破疗效。据介绍，TCR-T细胞已经治疗了13位难治、复发性实体瘤患者，有效率约50%。CAR-T细胞也治疗了11名难治复发性B细胞恶性肿瘤（白血病和淋巴瘤），目前完全缓解率可以达到75%，即75%的患者体内找不到癌灶。

　　问题

　　细胞治疗产业面临双重困境

　　细胞治疗产业是临床转化医学中最活跃的技术领域之一。近5年来，无论是干细胞还是自体免疫细胞领域新技术层出不穷，深圳也是全国细胞治疗企业集中度较高的区域，围绕细胞治疗技术还涌现了大批全国知名企业。据统计，全市有40多家细胞治疗企业，差不多占了全国的三分之一，在我国细胞治疗领域发挥举足轻重的作用。

　　“深圳细胞治疗产业的发展得益于深圳市政府对新技术的敏感性和强有力的支持。”深圳市细胞质量检测评价公共服务平台主任、深圳市众循精准医学研究院副院长刘韬说。早在2011年，深圳市就对生物医药高新技术领域进行了前瞻性的布局，2014—2015年市科创委和市发改委提出了深圳市未来产业2014年“创新链+产业链”融合专项扶持计划，在申报指南中，CAR-T细胞治疗第一次被写进地方性政府的产业链指南里面，且深圳连续3年拿出1500万元支持CAR—T产业的发展。2015年市发改委还支持北科生物1500万元建立了区域细胞制备中心。2016年初，科创委发布了深圳细胞治疗产业路线图，这是深圳市政府大力扶持细胞治疗产业的指导性文件。

　　在人才团队方面，深圳已经引进三个掌握世界最先进的细胞免疫治疗技术的孔雀团队，开展世界领先的TCR-T、CAR-T、TIL等多项免疫治疗新技术的临床研究和产业转化。在深圳细胞治疗行业，也聚集了超过100人的高层次海外留学归国人才进行细胞治疗技术的研发工作。

　　“魏泽西事件”后，国家卫计委叫停细胞免疫治疗的临床应用，不仅让普通老百姓对细胞治疗产生信任危机，也让还在摸索中成长的深圳细胞治疗产业遭受前所未有的重创。在刘韬看来，该事件的发生，也是目前细胞治疗行业自身一些问题的集中爆发，这又将对整个产业链都产生连锁影响。

　　他指出，目前细胞治疗行业存在的问题，主要是细胞治疗核心技术创新能力不足，目前细胞治疗种类项目基本跟随欧美等发达国家。“我们与欧美国家的技术差距在缩小，但是仍缺乏核心原创技术，临床应用仍是技术较低的DC、CIK和DC-CIK疗法。”而且细胞治疗所用细胞终制品缺乏统一质量标准，各个细胞制备单位所提供的细胞表型、数量、活性差别大。细胞制备所用上游细胞因子、培养液也没有纳入药品或医疗器械管理体系，均使用实验室级别的试剂。同时，整个行业也缺乏第三方独立实验室对细胞质量的评测和检验，临床使用单位及患者无从判定使用的细胞品质。

　　建议

　　深圳应先行先试，推动产业继续发展

　　5月6日，国家卫计委已经明确表示细胞治疗要纳入临床研究范围，但是对临床研究后期的管理和准入并没有给出明确指导性文件，导致细胞治疗企业无法评估巨额临床研究投入的风险。“在看不到出路的情况下，企业不会再去进行临床研究和试验。”在现场，深圳市合一康生物科技股份有限公司CEO罗晓玲坦露了企业的心声。她担心，在细胞治疗技术的发展被阻断，资本不看好整个行业的情况下，刚发展起来的细胞治疗产业将进入寒冬。

　　但由于细胞治疗技术本身治病机制明确，技术发展迅速，尤其是其在肿瘤、退行性疾病领域有着广泛的应用，大多数业内人士还是看好细胞免疫治疗的前景，“该事件也是一次行业的洗牌，优胜劣汰之后将由真正有技术和实力的大公司来推动整个行业的发展。”王荣福说。论坛上，王荣福、刘韬、罗晓玲等业内人士呼吁，在国家政策尚未出来前，希望深圳能先行先试，出台一些规范指导和政策性文件，解决目前的核心问题和发展瓶颈，不要让深圳在全球细胞治疗产业发展进程中失去先机。

　　在临床研究上，北京大学临床研究所深圳分所副所长吉萍表示，一定要从法律规范、科学规范、伦理规范、技术规范等几个方面进行监管，“如果要做细胞治疗临床试验，一定要制定相关技术准入和临床应用指南，并要加强风险管理，谨慎前行。”对于产业的发展，刘韬则提出，深圳应当尽快组建行业自律协会，大力支持整个产业链产、学、研、医疗单位形成具有影响力的管理组织，在行业发展具体问题上起到协调管理作用。支持组建第三方独立实验室和公共服务平台，为细胞制备单位出具检测报告，同时服务于临床医疗单位和患者。

　　他还建议，由政府牵头，投入一定资源进行一项或几项最有前景技术的临床研究。而深圳卫计委可以协调具有临床药理研究基地资质的三级甲等医院尽快开展细胞治疗项目的临床研究，组织细胞治疗上中下游企业共同参与，在2年时间内，拿出大样本的临床研究数据证明细胞治疗在某一种或几种疾病上的有效性。并组织协调市内科研单位和细胞治疗企业共同制定深圳市细胞治疗行业地方标准，通过1—2年的执行，进而推送到国家标准层面，“在国家没有标准的情况下，深圳可以先规范，建立自己的地方标准，引导深圳整个行业的发展。”刘韬说。

　　“在细胞治疗上游产品的资质认证方面，深圳市食药监管局和广东省食药监管局可以加强协调，或开放绿色通道，争取在1—2年内，引导深圳生物制品企业的申请，并认证一批具有药品和II类医疗器械注册证的产品，为细胞治疗制备企业生产服务。”刘韬说，还可组织一批有经验的临床使用单位，指导制定不同细胞治疗技术的临床适应症、禁忌症，或者组织形成《细胞治疗临床指导手册》指导临床应用。

　　据了解，深圳多家单位和企业已经分别启动细胞治疗临床研究、细胞制备、细胞区域中心等相关标准的制定工作，深圳市卫计委相关负责人表示，将协调各单位相关标准的制定工作，尽快促进细胞治疗深圳地方标准的出台，推动深圳细胞治疗行业的发展。

　　深圳细胞治疗

　　●TCR-T细胞临床试验治疗了13位难治、复发性实体瘤患者，有效率约50%

　　●CAR-T细胞治疗了11位难治复发性B细胞恶性肿瘤（白血病和淋巴瘤），目前完全缓解率达到75%,即75%的患者体内找不到癌灶

　　●深圳细胞治疗企业有40多家，约占全国1/3

　　●深圳连续3年拿出1500万元支持CAR—T产业的发展

　　●在细胞治疗行业，深圳有超过100名高层次海归人才

临床研究

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