基因治疗可以恢复全色盲小鼠模型的锥体视觉

  根据5月21日的《自然医学》（Nature Medicine 2007.）杂志上的一项报告，基因治疗可恢复全色盲小鼠模型的锥体视觉。

　　佛罗里达大学医学院的William W. Hauswirth博士及其同事研究了与全色盲相关的基因Gnat2腺伴随病毒(AAV)传送至Gnat2缺陷小鼠视网膜下间隙的作用。

　　作者报告，出生后23和29天被处理的21只眼睛中的19只对治疗发生反应，19只眼睛中的17只光适应视网膜电流图(ERG)幅度恢复至野生型水平，并且在6至7个月这些信号维持在正常范围内。对较老小鼠（9个月）类似的治疗显示ERG恢复仍然是可行的。有1只小鼠被治疗眼睛的信号恢复至在野生型眼所观察到的水平。注射后1个月，平均视力测量在治疗眼和野生型眼之间无差异。

　　作者总结说，“据我们所知，这是对全色盲动物模型锥体靶向基因治疗纠正锥体介导的ERG 功能和恢复视力的首个研究。” 研究者解释说，可能的靶标疾病包括锥体和锥杆细胞营养不良、晚期色素性视网膜炎，以及渗出性年龄相关性黄斑退行性变和糖尿病视网膜病变。