Bempedoic acid，一种新型降脂药物交出3期试验答卷
AHA2018年会上公布的一项3期研究结果显示，对于不能耐受他汀类药物的高胆固醇血症患者，新型药物Bempedoic acid治疗可能是一种降低LDL水平的安全有效的方法。
德国莱比锡大学的心脏病学专家Ulrich Laufs博士介绍，Bempedoic acid是一种首创新药，为小分子的ATP柠檬酸裂解酶抑制剂，在骨骼肌中无活性。它通过上调LDL受体来降低胆固醇的生物合成及LDL-C。与他汀类药物相似，Bempedoic acid也能降低高敏C反应蛋白（hsCRP）。
Bempedoic acid的作用机理（图片来源：Esperion官网）
研究概要
这项随机、双盲、安慰剂对照试验旨在评估Bempedoic acid的有效性和安全性，纳入了345名高胆固醇血症成人患者，包括一级预防和二级预防，既往至少对两种他汀类药物不耐受。患者平均年龄为65岁，56％为女性，平均LDL水平为158 mg/dL，平均hsCRP水平为2.9 mg/L。
所有患者均服用安慰剂4周，然后2：1随机分配到Bempedoic acid组（n = 234）和安慰剂组（n = 111），用药24周。主要终点是从基线到12周LDL的平均变化程度。Bempedoic acid剂量为180 mg，每日一次。
结果显示，12周时，Bempedoic acid组的LDL降低幅度大于安慰剂组（P <.001），hsCRP降低幅度也较大（P <.001）；24周时仍有差异。两组中分别有64.1%和56.8%的患者观察到不良反应，包括肌肉骨骼疾病（22.2% vs 25.2%）、感染（17.5% vs 22.5%）、胃肠道疾病（10.7% vs 11.7%）、肌痛（4.7% vs 7.2%）。
研究发现，对于不能耐受他汀类药物治疗的高胆固醇血症患者，Bempedoic acid使LDL降低了21％，hsCRP降低了24％，副作用与安慰剂相似。因此，该药可作为降低LDL的补充方法。
Bempedoic acid尚未在美国获批。根据Esperion Therapeutics的新闻稿，该公司计划在2019年第一季度向FDA提交申请，申请Bempedoic acid和Bempedoic acid/依折麦布用于降低LDL。
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