Mongersen是一个一代反义RNA（ASO）药物，抑制一个叫做SMAD7蛋白的合成。SMAD7是TGFb抑制剂，而TGFb有免疫抑制功能，所以抑制SMAD7增强TGFb功能，抑制免疫反应，这是生物学里常见的绕口令。Mongersen由爱尔兰制药商Nogra制药开发，两年前被赛尔基因以7.1亿美元收购。Mongersen虽然显示一定疗效，但有人认为改善25%标准太低。另外三组虽然用药时间不同但疗效一样，没有量效关系也令人担忧。这可能是因为ASO的PK/PD关系与小分子不同，也可能是看到的疗效是实验噪音，因为这个试验人数很少。另外还有一些细节没有公布（如各组缓解率），所以今天投资者反应不一。

　　Mongersen虽然是RNA药物但因这里是针对消化系统疾病，不需系统暴露，所以可以口服。事实上系统暴露可能增加毒副作用风险，所以理论上用RNA药物治疗消化系统疾病是个明智选择。小分子消化道药物为了避免系统暴露通常会加上一个永久电荷如季胺盐。当然因为是细胞内靶点，所以还是必须要通过细胞膜的。如果Mongersen成功会对现在主流的注射药物构成一定威胁，但是和口服小分子药物比可能会有更多的开发障碍。