甲状腺癌死亡风险降低78%这种抑制剂获FDA突破性疗法认定
Exelixis宣布FDA授予其多靶点小分子TKI抑制剂cabozantinib (卡博替尼)突破性疗法认定（BTD），作为一种潜在疗法，用于治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌（DTC）患者，这些患者接受之前的治疗后疾病发生进展。 12月21日，Exelixis宣布了cabozantinib治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌的关键性III期临床研究（COSMIC-311）中期分析数据，与安慰剂相比，cabozantinib可使疾病进展或死亡风险降低78%（HR：0.22，96% CI 0.13 – 0.36； p<0.0001）。 基于这一结果，独立数据委员会建议停止受试者入组并对研究中心和患者揭盲。 Cabozantinib为小分子多靶点口服酪氨酸激酶（TKI）抑制剂，能够抑制VEGFR-1-3、 C-MET、AXL、KIT、 RET、FLT3、TIE-2多靶点的酪氨酸激酶活性。其片剂最早于2012年在美国上市，用于治疗晚期肾细胞癌患者和之前曾接受索拉非尼治疗的肝细胞癌患者，目前也已在欧盟及世界其他国家和地区获批上市。Cabozantinib目前尚未在中国申报上市。
Cabozantinib分子结构式
2016年，Exelixis将cabozantinib美国和日本以外其他国家和地区临床开发和商业化独家权利授予ipsen。2017年，Exelixis将cabozantinib在日本所有适应症临床开发和商业化独家权利授予武田。Exelixis保留cabozantinib在美国的独家开发和商业化权利。 2021年，美国将新增4.4万甲状腺癌确诊病例，分化型甲状腺肿瘤约占甲状腺癌病例的90%。分化型甲状腺癌患者通常先接受手术治疗，之后用放射性碘消融剩余的甲状腺组织。大约5%~15%的病例对放射性碘治疗抵抗，这些患者从发现转移病灶开始的预期寿命只有3-6年。
