成体干细胞及其子代细胞移植或动员脑组织内的干细胞被认为是将来治疗神经退行性疾病的有效方法。考虑到人脑结构和功能的复杂性，通过替代疾病中丢失的细胞来恢复损伤的功能听起来是不现实的，然而动物模型研究已证实神经元替代修复损坏的神经通路是可行的，临床试验研究也证实在人脑中细胞替代治疗同样能达到症状缓解。成体干细胞用于治疗帕金森氏病、中风、肌萎缩性侧索硬化症、亨廷顿氏舞蹈病，甚至精神分裂症等神经系统疾病均进行了大量的基础和试验研究。帕金森氏病可能是研究最充分和效果最为肯定的。成体干细胞治疗神经退行性疾病的研究仍处在起始阶段，必须谨慎前行，避免对患者开展无科学依据的临床试验。需要认真研究控制干细胞增殖的关键分子，以防止神经干细胞的过度生长，当然还需要知道，如何更好地实现移植细胞与已存在的神经突触网络的功能整合。为进一步开展研究，使之最终走向临床应用，需要尽快建立能够很好地模拟人类神经退行性疾病的动物模型。