Neurology：临床试验造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎
在一项新的临床研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员报道造血干细胞移植可逆转一种使人衰弱的神经系统疾病，这种称为视神经脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病导致一半的患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。大多数患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好，并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治疗。相关研究结果近期发表在Neurology期刊上，论文标题为“Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation for neuromyelitis optica”。
视神经脊髓炎，以前被归类为多发性硬化症（MS）的一种罕见亚型，但如今被认为是另一种疾病。与多发性硬化症和大多数其他自身免疫疾病不同的是，视神经脊髓炎具有生物标志物AQP4，它与疾病活动度相关。在造血干细胞移植后，患者的血液中不再具有可识别的AQP4。论文第一作者、西北大学费恩柏格医学院医学教授、免疫疗法与自身免疫疾病负责人Richard Burt博士说，“之前的治疗方法均未导致AQP4持续消失，或者让患者免于治疗。”
Burt说，“造血干细胞移植和药物治疗之间存在明显的区别。造血干细胞移植改善了患者的神经功能障碍和生活质量。他们的病情好转，而且这种疾病标志物在移植后长达五年的时间里消失了。”
梅奥诊所拥有生物标志物AQP4的ZL，并且与Burt和西北大学合作进行了这种生物标志物分析。
在这项临床研究中，12名视神经脊髓炎患者接受了造血干细胞移植。在移植5年后，在这12名患者中，仅有2人发生疾病复发，不得不重新接受药物治疗。这似乎是造血干细胞移植可以逆转的第四种慢性疾病。
造血干细胞移植的目标是让有缺陷的免疫系统正常运转。造血干细胞取自患者的骨髓或血液，然后他们的免疫系统被化疗彻底摧毁。接下来，将他们的造血干细胞重新引入患者体内，然后它们在体内迁移到骨髓中，从而让他们的免疫系统重置。
Burt开拓了这一领域。他是在医学出版物中第一个提出利用造血干细胞移植治疗多发性硬化症的人，是第一个在临床前动物模型中这样做的人，也是在美国第一个利用造血干细胞移植治疗多发性硬化症患者的人。Burt还针对系统性硬化症和多发性硬化症进行了首批随机造血干细胞移植临床试验，并且取得了非常积极的结果。
2019年1月，Burt在JAMA上发表了一项随机临床研究，它表明造血干细胞移植可逆转神经功能障碍，在5年多的时间里，大多数患者减缓或避免了进一步的进行性功能障碍，或者在复发缓解型多发性硬化症中出现了新的疾病活动的证据。
根据Burt发表的研究，造血干细胞移植逆转的其他疾病是全身性硬化症和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy）。
