CRISPR治疗人类血液病患者效果显著
最近，来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布，对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望，两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行，目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。
图片来源：CC0 Public Domain
围绕使用CRISPR基因编辑技术来治疗遗传病患者的可能性会让人感到非常兴奋，科学家在各种情况下测试该技术的结果也源源不断，其中一些涉及对活体动物的治疗，用以查看是否可以利用CRISPR来治愈这些疾病；如今，科学家已经采取了下一步计划，即编辑患有血液病人类患者机体的基因，来观察是否能够有效治疗这些患者。
上述两家公司的官员提供了最近他们正在美国和德国两地进行的两项临床试验的一些详细信息。在德国进行的这项试验中，患者正在接受一种称为β地中海贫血疾病的治疗，该疾病所引发的遗传缺陷会抑制机体产生足够的血红蛋白；而在美国进行的另一项临床试验中，研究人员正在对镰刀状细胞病患者进行治疗，该疾病的遗传缺陷会导致患者机体出现镰刀状红细胞。
研究人员在上述临床试验中收集来自患者机体的干细胞，随后利用名为CTX001的CRISPR基因编辑技术进行编辑，与此同时，患者接受从体内移除突变骨髓的手术，随后再将新编辑的细胞重新注入患者的骨髓中，并产生合适功能的血液细胞。
来自Vertex制药公司和CRISPR Therapeutics公司的官员表示，截止到目前为止，研究结果令人非常可喜，自从9个月前患者接受手术以来，其中一名患者β地中海贫血的患者就不需要输血了，此前该名患者需要定期输血；官员还报告说，镰刀状细胞患者自7个月前接受治疗以来，并未出现过血管闭塞性风险，即畸形的血细胞阻塞小血管时引发患者出现的痛苦状况。
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